Fierce Pharma（美国行业媒体）

2026年9月，勃林格殷格翰将其位于上海的生物制剂合同生产部门出售给本土抗体开发商Raas Blood Products，交易规模较小，旨在为其领先抗体药物候选产品提供现成的生物制剂生产能力。

FDA于2026年9月24日批准Elevar的FGFR2选择性抑制剂Lyrfigtu用于治疗胆管癌，使其成为首家获得FDA抗癌新药批准的韩国制药企业。该批准标志着韩国本土药企在创新肿瘤药物领域首次进入美国市场，并为FGFR2融合/重排胆管癌患者提供新的靶向治疗选择。

日本大冢制药与美国ICU Medical合资企业（Otsuka ICU Medical）发布自愿召回通知，涉及一批0.9%氯化钠注射液（静脉注射用），原因是生产过程中可能存在标签混淆，导致部分产品贴错标签。该召回仅针对单一批次，目前未收到不良反应报告。

2026年9月，美国Medicare GLP-1药物覆盖计划持续扩大，覆盖人数达70万老年人。礼来CEO David Ricks透露，公司GLP-1药物在该计划中占据70%市场份额。该计划覆盖减肥和糖尿病GLP-1受体激动剂，反映美国医保对新型代谢药物的准入趋势。

细胞疗法自动化制造专家 Cellares 虽在夏季经历一定波折，但仍保持稳定的合作拓展节奏，在两周多内与另一家亚洲机构签署合作协议，这是其近期签署的第二份此类协议。

Par Health在美国发布自愿召回，涉及两个批次的右美托咪定盐酸盐注射液（0.9%氯化钠注射液）。该批次产品可能受到纤维素或胶塞材料的污染。公司呼吁医疗机构和患者检查并退回受影响批次，目前尚未收到相关不良反应报告。

IntraBio旗下Aqneursa获得FDA批准新增罕见共济失调适应症，成为全球首个针对该适应症的疗法。这是该公司在罕见神经系统疾病领域的又一进展，此前Aqneursa已获批其他适应症。

2026年9月21日，拜耳宣布将肿瘤药物Stivarga（多纳非尼）授权给德国同行Grünenthal，交易总额最高可达4.31亿美元。此举主要出于应对竞争压力考虑——美国Exelixis针对该适应症的潜在新药即将迎来FDA审评决定，拜耳选择提前剥离该产品以规避市场冲击。

美国媒体披露白宫与制药企业达成的最惠国(MFN)定价协议部分内容，尽管信息被大幅删减，但引发立法者和倡导团体担忧：该政策是否实质利好药企而非消费者。报道聚焦政策受益对象争议。

2026年9月21日，强生公司宣布其旗下非典型抗精神病药Caplyta（卡利拉嗪）在双相情感障碍相关躁狂发作的3期临床试验中取得成功，距离获批更广谱的精神疾病适应症更近一步。该药此前已通过多项适应症审评，目前强生对Intra-Cellular Therapies的146亿美元收购持续带来重磅销售回报。

欧盟药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）于 2026 年 9 月中旬推荐多款新药上市，其中包括诺和诺德下一代血友病 A 治疗药物以及 AZ 的一款新药。CHMP 的正面推荐将提交欧洲委员会进行最终审批，预计数周内完成上市授权。

据路透社报道，美国财政部正在起草可能限制涉及中国药械交易的新规，但大多数与中国相关的药物许可交易将被豁免。同期WCLC26发布Akeso与Summit合作的ivonescimab数据、B7-H3 ADC进展，以及Enhertu头对头试验中出现意外的总生存期负面趋势。复星医药同步更换CEO。

2026年9月，美国FDA批准礼来口服选择性雌激素受体降解剂Inluriyo与CDK4/6抑制剂Verzenio（哌柏西利）联合方案，用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。该批准基于联合疗法显示更长的无进展生存期，礼来肿瘤业务总裁Jake Van Naarden表示多数患者预计会选择联合方案而非口服SERD单药。

罗氏T细胞接合器组合再获里程碑：Lunsumio（mosunetuzumab）的III期临床试验在更早线滤泡性淋巴瘤治疗中达到主要终点。该结果将为该产品在一线治疗适应症的监管申报提供关键确证数据，预计加速NMPA/FDA审评进程。

FDA向眼药研发生产企业Bausch & Lomb发出警告信，针对其位于佛罗里达州坦帕的设施存在污染隐患。该工厂同时生产处方与非处方眼用制剂，涉及无菌保障与GMP合规风险。

FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi用于首个适应症——一种罕见神经退行性疾病，成为该疾病的全球首个基因治疗产品。此前该药曾因监管问题被拒绝，近期还经历晚期临床挫折，此次获批为公司带来重大转机。

美国FDA批准拜耳心血管及肾脏药物Kerendia（finerenone），用于成人1型糖尿病相关慢性肾病的治疗，这是近30年来美国首次获批针对该适应症的药品。该产品此前已在美国获批用于2型糖尿病相关慢性肾病患者。

自动化细胞疗法制造企业Ori宣布与一家未具名的商业化细胞治疗产品公司达成1.2亿美元合作协议，为其部署自动化生产平台。该协议正值行业竞争格局调整期，凸显自动化制造能力在细胞疗法商业化进程中的关键价值。

Vera Therapeutics宣布Trutakna在IgA肾病（IgAN）III期临床试验中成功稳定肾功能，数据正面。该成果与Earlier Otsuka/Vaysta的Voyxact形成直接竞争，推动IgAN领域的商业化进程加速，多家药企正抢占这一高价值市场赛道。

美国CDMO Cellares宣布与台湾生物科技公司GenomeFrontier Therapeutics建立合作，评估其细胞穿梭平台应用于无病毒CAR-T疗法的生产。该合作聚焦于探索不依赖病毒载体的CAR-T细胞制造方案，旨在通过自动化平台提升生产效率和产品安全性。

2026年9月，Amgen正推进其Opdivo生物类似药的上市申请，有望成为首批获批的Opdivo生物类似药之一。原研方BMS与Ono已采取法律行动进行抗辩，FDA的审批决定即将公布。

英国 NICE 于 2026 年 9 月批准阿斯利康与大冢制药的抗体偶联药物 Enhertu（德曲妥珠单抗）用于 NHS 治疗的 HER2 低表达晚期乳腺癌适应症。该药曾于 2024 年获 NICE 初步否决，后经成本效益重新评估后通过。此举使英格兰和威尔士患者可获得该药治疗。

罕见病生物科技公司BioMarin宣布终止Voxzogo（vosoritide）针对儿童Noonan综合征适应症的进一步开发。Noonan综合征是一种可影响儿童身高、面部特征及心脏功能的遗传性生长障碍。此次终止反映了该领域治疗格局的显著变化。

2026年9月15日，法国赛诺菲与德国制药企业Cheplapharm宣布达成交易：Cheplapharm将接管赛诺菲旗下20款成熟期药品及三处生产设施；作为交换，赛诺菲获得Cheplapharm 26.4%的股权。此交易是赛诺菲CEO推动创新战略、剥离非核心资产的重要一步。

FDA批准Curium的镥[177Lu]dotatate注射液(Bexlutry)作为Novartis核药物Lutathera的首个等效药。此前法院裁定Novartis对Curium提起的全部专利索赔败诉。这是美国放射性配体药物领域首次批准等效仿制药，打破了诺华在该领域的垄断格局。

FDA于2026年9月批准Scholar Rock公司研发的注射用单克隆抗体，成为首款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者肌肉萎缩的疗法。该获批填补了SMA肌肉萎缩治疗的空白，为患者提供了新的治疗选择。

2026年9月14日，FDA就即将可能批准的全球首款精神类药物（psychedelic medicine）召开公开听证会，征求社会各界关于该类药物在真实世界中使用方式、安全监测及长期研究的公众意见。此次听证会是FDA为后续审批做准备的重要环节，标志着精神类药物正式进入监管视野的关键一步。

阿斯利康口服选择性雌激素受体降调节剂（SERD）等拉司群（etcimah）在HR+/HER2-乳腺癌一线治疗III期临床试验中未能达到主要终点，继罗氏giredestrant之后，该赛道口服SERD单品再次折戟，对同类药物开发前景构成进一步质疑。

GSK正推进其首款肺癌药物Jideytro向FDA提交一线治疗申请，该药物在临床试验中展现出前所未有的完全缓解率（CR）。若获批，将成为GSK在该治疗领域的首个上市品种，有望为非小细胞肺癌一线治疗提供新选择。

专注于注射生物制剂无菌灌装收尾的CDMO Argonaut Manufacturing Services已将其生命科学与诊断部门出售给私募股权公司1315 Capital，交易金额未披露。Argonaut目前仍保留其核心填充收尾业务运营。

2026年9月11日，美国FDA正式批准Handa Pharmaceuticals的Cabometyx（卡博替尼）新剂型仿制药上市，这是Handa第三次通过品牌药再配制（reformulation）策略成功获批。Cabometyx为Exelixis旗下抗癌药物，主要用于晚期肾细胞癌和分化型甲状腺癌治疗。分析师认为该仿制药对市场冲击有限，因原研药已进入医保覆盖阶段且仿制药定价空间受限。

默克与Gilead合作ADC药物Trodelvy（戈沙妥珠单抗）一线治疗非小细胞肺癌的全球III期试验在西方未能达标而失败，但新披露的中国患者数据表现优于西方。该结果重新引发监管界关于中国临床试验数据能否直接支持西方适应症获批的讨论。

阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物Enhertu（德曲妥珠单抗）在HER2突变非小细胞肺癌一线治疗的III期临床试验中，初步数据显示死亡风险较对照组升高约15%。这一安全性信号可能严重阻碍该药向一线适应症的审批推进，直接影响其在全球肺癌治疗市场的布局。

2026年9月，艾伯维宣布其偏头痛预防药物Qulipta（atogepant）在月经性偏头痛适应症的III期临床试验中取得阳性结果。该适应症此前未被充分覆盖，此次成功后艾伯维将进一步扩展Qulipta的市场适用范围，有望推动该药物在全球范围内的商业化增长。

英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）发布草案指南，建议在国民保健服务体系（NHS）中不予覆盖吉利德科学公司的长效PrEP药物lenacapavir（半年一次注射剂型）。当地一家HIV慈善机构对此表示「极为失望」。该草案目前处于征求意见阶段，最终指南尚未发布。

2026年9月，Angelo de Claro博士在就任FDA肿瘤卓越中心(OCE)主任后首次公开访谈中提出监管议程，强调组织能力建设与监管现代化传承。其核心表态为继续推进OCE已有的加速审批、真实世界证据应用等创新路径，未涉及具体政策变更或对新设门槛的调整。

美国卫生与公众服务部宣布，任命现任代理主任Michael Davis博士与Karim Mikhail分别永久担任药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）主任，待FDA局长确认前稳定领导架构。

BioMarin 在 Voxzogo（vosoritide）针对软骨发育不全的 Phase 3 研究取得成功后，已向 FDA 提交新适应症扩展申请，旨在扩大该药物的适用范围。随着新药竞争格局变化，Voxzogo 面临日益增大的市场压力，此次拓展是其巩固领先地位的关键举措。

2026年9月，美国FDA批准拜耳靶向药Hyrnuo（一种酪氨酸激酶抑制剂）用于一线治疗HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该获批紧随竞争对手博来利海姆（Boehringer Ingelheim）的TKI药物Hernexeos获批约半年之后，两者将在HER2突变NSCLC适应症上展开直接竞争。这是继Hernexeos后第二款获FDA批准用于该适应症的TKI药物。

2026 年 9 月，Akeso 与 Summit Therapeutics 公布三期 Harmoni‑2 试验结果：一线治疗 PD‑L1 阳性非小细胞肺癌中，ivonescimab 较 Keytruda 将死亡风险降低 27%，PD‑L1 高表达人群获益尤为显著。该数据支持 ivonescimab 在全球多地推进上市申请，可能重塑 PD‑1/PD‑L1 肺癌治疗竞争格局。

Amgen宣布DLL3靶向双特异性抗体Imdelltra在一期/二期临床研究中取得一线小细胞肺癌总生存期（OS）阳性的初步结果。公司未公布具体数值，研发负责人Jay Bradner表示数据表明该药物将进一步重塑小细胞肺癌的生存治疗标准。该结果有助于支撑其新药上市申请进程。

诺和诺德宣布GLP-1受体激动剂Wegovy（semaglutide）在儿童肥胖治疗三期临床试验中取得积极结果：68周治疗周期后，40%的患儿体重降至肥胖临床标准以下。该数据为Wegovy拓展儿科适应症提供关键循证依据，有望推动NMPA及FDA的审批进程。

2026年9月8日，FDA罕见地背离其外部顾问委员会的意见，通过加速审批途径批准阿斯利康的camizestrant用于乳腺癌治疗。该决定突破了传统监管框架，标志着基于ctDNA分子标志物指导的精准癌症治疗正式获得监管机构认可，为分子导向的个体化治疗策略树立重要先例。

Fierce Pharma 刊发患者参与顾问委员会独家见解，总结影响患者参与、患者倡导、临床试验参与、信任、透明度及患者导向药物开发的八大关键趋势与挑战。文章旨在为制药企业把握患者参与机会、优化研发策略提供参考框架。

美国媒体Fierce Pharma发布行业调查结果显示，全球药品定价与医保准入政策正经历剧烈变动，业界称其为

2026年9月，Ionis公司的亚历山大病（Alexander disease）治疗药物获得FDA突破性疗法认定及加速批准。该病为罕见遗传性脑白质病变，患者多为婴幼儿，目前尚无有效治疗手段。FDA此次批准基于基因沉默技术（反义寡核苷酸疗法），标志着罕见病新药研发的重要进展，也为类似单基因罕见病治疗提供了可借鉴路径。

2026年9月，第一三共旗下美国企业American Regent启动对3批仿制肾上腺素注射液的自愿召回，原因系产品中存在可见颗粒物及包装密封性缺陷（泄漏）。该召回系美国市场局部行动，目前未有不良反应报告披露。颗粒物污染是近年多家仿制药企面临的共性质量风险。

此前经历Form 483和春季召回后，FDA近期向费森尤斯（Fresenius）位于犹他州的一处制造设施发出警告信，指出该厂出现客户投诉

FDA 内部文件显示，Replimune 黑色素瘤药物 Tudriqev 于上月获加速批准前，审评人员曾提出安全性或有效性担忧，但最终由临床评价办公室及肿瘤卓越中心两位高层领导投票支持，否决审评人员异议，推动批准落地。

2026年9月3日，Fierce Pharma报道康方生物（Akeso）与Summit合作的PD-1/VEGF双抗依沃西单抗（ivonescimab）在同Keytruda（帕博利珠单抗）进行的头对头Ⅲ期临床试验中，再次达成主要终点——此次为总生存期（OS）显著优于Keytruda。约两年前该试验已率先以PFS阳性结果引发市场高度关注。本次OS阳性结果虽具里程碑意义，但业界反响趋于审慎，后续注册审批路径及标签预期成为焦点。

Fierce Pharma 9月3日报道：GSK、罗氏、诺华持续扩大与亚洲生物企业的合作交易规模；三家亚洲中型生物药企与白宫签署MFN（最惠国待遇）相关协议；康方生物与Summit合作的ivonescimab在头对头研究中获得总生存期（OS）阳性结果，超越Keytruda。

在特朗普政府与诺和诺德、礼来签订的MFN药品定价协议框架下，美国Medicare近期推出GLP-1减肥药"桥梁"计划，向符合条件的老年患者每月提供50美元剂量的减肥药物。媒体披露该计划初期参保数据，分析人士据此预测礼来GLP-1药物在Medicare覆盖下的年度销售额将突破重磅级别。

美国高级研究计划局-健康（ARPA-H）宣布投入1.25亿美元，用于支持基于RNA的个性化药物生产。尽管近期美国RNA疫苗和治疗药物发展面临挑战，但这一重大联邦投资表明政府仍对该领域前景看好，将加速RNA药物产业化进程。

9月2日，在欧洲心脏病学会（ESC）会议上，安进CMO披露Repatha（依洛尤单抗）在心血管风险降低方面持续积累证据。该药自去年获心血管终点获益批准后，最新数据进一步支持其在广泛患者人群中的临床价值，安进将其定义为产品的关键转折点。

诺华于2026年9月1日宣布，其BTK抑制剂Rhapsido在两项针对复发缓解型多发性硬化症的III期试验中均达到主要终点，且未出现肝脏安全性信号，打破了该类药物既往因肝毒性中止开发的历史困境。

2026年8月底，德国设备制造商B. Braun在美国市场对部分静脉输液产品发起额外一轮召回，继Baxter同期宣布三次同类产品召回后，IV溶液供应链承压局面进一步加剧。召回原因尚未在报道中详细披露，但多家厂商连续出问题引发对生产线洁净度、灭菌工艺及原料质量控制的行业关注。

Jazz Pharmaceuticals宣布其HER2靶向双特异性抗体Ziihera在胃癌适应症上取得第二次总生存期（OS）阳性结果，进一步夯实其作为HER2阳性胃癌标准治疗选择的地位。该数据强化了Ziihera的临床证据链，对其市场准入与竞争格局具有关键意义。

白宫在首轮与17家头部药企达成最惠国定价（MFN）协议约四个月后，宣布进入第二轮谈判，目标锁定一批中型生物制药公司。该轮交易仍由特朗普政府主导，旨在通过MFN机制压低处方药价格。截至目前，参与第二轮的9家企业名单已初步确认，但具体定价条款尚未披露。

BioMarin旗下产品专利与Ascendis的Yuviwel发生纠纷，双方达成和解。Ascendis将在美国市场向BioMarin支付Yuviwel净销售额的20%作为版税，追溯至产品首次商业销售之日，有效期至2030年5月。

FDA向Alar Pharmaceuticals发出未署名信，指出该公司在某学术会议展台展示及宣传册中的氯胺酮相关声明存在严重问题。FDA将相关表述定性为'极度令人担忧'，要求企业纠正违规行为。该行动体现了监管机构对药物适应证及功效声明的严格审查态度。

阿斯利康与Ionis合作开发的Wainua（patisiran+inotersen组合）在ATTR-CM患者中三期试验失败，AZ预计终止该联合疗法开发。但在2026年ESC会议上，多位分析师指出为时过早判定Alnylam旗下Vamorim等RNAi沉默药物在同样接受标准护理稳定剂治疗的ATTR-CM患者中的前景，认为不同机制与给药方案可能带来差异化获益。

美国FDA已批准Takeda的Mimrylo（rusfertide）用于治疗真性红细胞增多症，这是一种非恶性罕见血液癌症。该药引入新作用机制，为患者提供新的治疗选择。此次获批也是Takeda首席执行官Julie Kim上任以来取得的又一重大监管胜利，进一步巩固其在血液肿瘤领域的产品组合。

2026年8月28日，FDA批准礼来Mounjaro（替西帕肽）扩展适应症，用于降低伴有心血管风险因素的2型糖尿病成人患者发生心脏病发作或卒中的风险。此举进一步加剧礼来与诺和诺德在糖尿病和肥胖市场的竞争。该批准基于心血管结局试验数据，为GLP-1类药物在心血管获益方面增添了新证据。

2026年8月，BioXcel Therapeutics申请破产，并安排与梯瓦（Teva）达成协议，由梯瓦作为假马投标人，以5750万美元前期付款收购其神经科学资产组合。该交易尚需破产法院批准，可能面临更高出价。

FDA已签署批准PharmaEssentia公司药物Besremi（ropeg-interferon alfa-2b）的标签扩展，批准其用于治疗罕见骨髓增殖性疾病——原发性骨髓增殖性肿瘤（MPN），涵盖关键性血小板增多症患者群体。此次审批使该药物成为该类疾病的重要治疗选项。

Fierce Pharma亚洲版报道：罗氏以25亿美元布局肥胖症药物，采取非传统路径；康方生物CEO回应ivonescimab肺癌临床数据缩小的担忧；美国国会议员表示中国在生物技术领域'在我们本土击败我们'。汇总涵盖行业交易、临床研发和中美生物技术竞争等话题。

2026年8月27日，Cytokinetics在ESC会议上公布其心肌肌球蛋白抑制剂Myqorzo治疗罕见心脏病非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的临床试验结果，该药是首个在这一患者群体中显示显著且临床有意义获益的药物。此次数据支持其扩展适应症申请，若获批，Myqorzo适用患者人群可能翻倍。

Roivant旗下Priovant Therapeutics宣布，其双重TYK2/JAK1抑制剂获得美国FDA批准，用于治疗一种罕见皮肤病。该药原为辉瑞在研资产，是Priovant首个获批产品。尽管开发过程中遭遇波折，最终仍顺利闯关。此次获批为该罕见病领域提供了新的治疗选择。

美国制药研究与制造商协会（PhRMA）针对 Medicare 药品价格谈判提起的诉讼在上诉阶段被驳回，这是生物医药行业对抗《通胀削减法案》（IRA）药品定价条款的又一次重大挫败。此裁决强化了 Medicare 价格谈判的合法性，对药企美国市场定价与准入策略构成压力。

据彭博社报道，特朗普政府将于近期公布与多家中型生物制药公司达成的“最惠国”药品定价协议，预计下周一正式宣布。该协议可能涉及药品价格与医保支付政策，旨在降低美国药价，对药企在美定价策略产生直接影响。

2025年9月，英国政府与大型制药企业关系降至冰点，多家药企暂停或缩减在英国市场的投入。2026年8月，Fierce Pharma跟进采访涉事企业，了解其立场是否出现软化，以及对英国药价管控和研发环境不满是否有实质改善。

2026年8月26日，吉利德科学宣布其新型HIV复方单片Bixlenvo获美国FDA批准上市，成为该公司在推出首个每日一次单片HIV方案约20年后的又一口服治疗新选项。该批准为HIV患者提供了新的简化治疗方案，具体适应症及成分以官方信息为准。

2026年8月26日，FDA批准Revolution Medicines公司Ras抑制剂daraxonrasib用于治疗转移性胰腺癌。该药物基于今年5月ASCO会议上公布的优异数据，获得加速批准。此次批准为转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择，也标志着Ras靶向治疗在实体瘤领域的重要进展。

美国Vitruvias Therapeutics在召回甲状腺片剂一周后关闭运营。同时，Baxter因颗粒物问题本周启动三项产品召回。两家公司均面临生产质量与供应链安全挑战，涉及多批次产品主动撤回。

据Fierce Pharma 2026年8月26日报道，随着特朗普总统提名新任FDA局长人选，以填补该机构最高领导层空缺，FDA正考虑在该职位下增设两个新的副专员职位。此举旨在加强机构管理，可能影响未来监管优先事项和审评流程。目前具体人选和职责尚未明确。

美国FDA已扩大HIV药物Tivicay（dolutegravir）的批准，新增用于新生儿。该消息于2026年7月1日由Fierce Pharma监管追踪披露。此次扩展使这一整合酶抑制剂可用于此前缺乏合适治疗的婴幼儿人群，具体给药方案和剂型细节尚未完全公布。对于从事儿科抗病毒药物开发的企业，这一动态提示监管机构对特殊人群数据的关注。

特朗普政府推出Medicaid药品定价新模式，拟引入最惠国定价原则。白宫表示，全美50个州均已申请参与该计划。该模式旨在降低Medicaid药品支出，将对在美国市场销售的药品定价策略产生重大影响。