BioMarin终止Voxzogo用于Noonan综合征的临床开发

BioMarin drops Voxzogo development for Noonan syndrome as treatment landscape shifts

发布于 2026/9/15 20:00:00（北京时间）

摘要

罕见病生物科技公司BioMarin宣布终止Voxzogo（vosoritide）针对儿童Noonan综合征适应症的进一步开发。Noonan综合征是一种可影响儿童身高、面部特征及心脏功能的遗传性生长障碍。此次终止反映了该领域治疗格局的显著变化。

BioMarin作为Voxzogo原研方主动放弃新适应症，直接重塑vosoritide在罕见生长障碍领域的竞争格局。建议竞品公司及BD团队关注该适应症未满足需求是否转向其他分子，及时评估合作或并购机会。

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