Ionis获FDA突破性认定：亚历山大病疗法开启罕见病管线新篇章

摘要

2026年9月，Ionis公司的亚历山大病（Alexander disease）治疗药物获得FDA突破性疗法认定及加速批准。该病为罕见遗传性脑白质病变，患者多为婴幼儿，目前尚无有效治疗手段。FDA此次批准基于基因沉默技术（反义寡核苷酸疗法），标志着罕见病新药研发的重要进展，也为类似单基因罕见病治疗提供了可借鉴路径。