细胞与基因治疗领域

10月19日，德国默克集团宣布，与总部位于英国伦敦的核酸医药技术公司 Silence Therapeutics 签署最终协议，拟以现金方式收购后者。交易价格为每股美国存托股票20美元，每份存托股票对应

为落实国家、省、市生物医药产业部署，抢占生物医药前沿赛道，助推石家庄高新区细胞与基因产业新赛道高质量发展，加快细胞与基因产业技术研发、临床转化与产业集聚，打造区域产业创新高地，2026年10月14日，

近日，专注于严重肾病基因药物研发的前沿科技公司Estuary Biotherapeutics宣布完成9300万美元（折合人民币超6亿元）A轮融资，本轮融资由RA Capital Management领

近日，维塔赛尔（内蒙古自贸试验区）干细胞再生医学工程有限公司在呼和浩特市政务服务中心领取营业执照，完成设立登记。该企业由美国法人股东出资设立，将扎根内蒙古自贸试验区，开展干细胞再生医学相关科研业务。这

近两年，体内CAR-T成了医药圈最热的赛道之一。全球制药巨头纷纷押注，去年吉利德3.5亿美元收购Interius Bio，阿斯利康10亿美元收购了EsoBiotec，百时美施贵宝以15亿美元收购Orb

做细胞外囊泡（EVs）实验之前：文献在手，流程我有。做细胞外囊泡（EVs）实验之后：步骤都对，结果不对；到底哪儿不对？谁懂啊？做细胞外囊泡（EVs）实验，真的很像开盲盒。师姐开出漂亮数据，你开出一堆问

近期，上海创新药企斯莱普泰宣布完成超5000万美元（折合人民币超3亿元）A轮融资，本轮由德诚资本领投，华泰金斯瑞基金、招商局创投跟投，晨兴创投、顺为资本、仟驹资本等老股东继续追加。资金将主要用于推进其

国际干细胞研究学会（ISSCR）2026年会上公布两项iPSC领域重要进展：iPSC来源细胞治疗帕金森病8例患者移植后未出现成瘤等异常反应，部分患者症状有所改善；同时报道了iPSC来源心肌细胞的规模化生产工艺进展。以上数据为干细胞治疗产品的临床开发与产业化提供参考依据。

2026年10月4日至8日，国际帕金森病及运动障碍大会（MDS）召开。会上披露了全球首款通用型iPSC衍生多巴胺能前体细胞（iPSC-DAP）疗法的最新进展，同时北京宣武医院公布了NCR201自体CAR-T细胞治疗帕金森病的临床新数据。该疗法的临床转化进展值得关注。

国家药监局药品审评中心（CDE）发布《重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件（征求意见稿）》，旨在规范和指导rAAV产品药学研究，衔接现有系列指导原则，进一步明确关键质量研究和质量标准技术要求。该文件为征求意见稿，面向行业公开征求意见。

2026年10月，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）在韩国首尔召开。首都医科大学附属北京天坛医院冯涛团队在会上公布了帕金森病细胞治疗的Ⅰ+Ⅱ期临床结果及研究进展，这是中国帕金森细胞治疗领域的重要学术成果展示。

2026年10月9日，邦耀生物宣布其基于自主知识产权TyUCell平台开发的新一代异体通用型CAR-T产品TyU19（靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液）获得IND批准，拟用于治疗系统性硬化症。该产品同时被纳入CDE罕见病用药'关爱计划'，有望享受优先审评通道支持。

2026年10月，依科赛生物旗下OptiVitro®血清替代物（GMP级）在中国正式上市。该产品面向细胞治疗与生物药研发市场，支持人血小板裂解物及化学成分限定培养基技术路线，旨在推动产业去动物源化进程，提供更合规、更稳定、可溯源的细胞培养解决方案。

2026年10月，国内首个核酸药物产业化基地正式奠基，总投资额25亿元。该项目聚焦mRNA及小核酸药物的规模化生产能力建设，旨在缓解当前上游供应链紧张局面。全球可规模化生产高纯度锁核酸亚磷酰胺单体的供应商仅有数家，可电离脂质等关键原料亦面临产能瓶颈，该基地的投产将填补国内核酸药物CDMO规模化生产能力空白。

2026年9月，中国CDE启动新方法（NAMs）先锋计划，旨在推动类器官、器官芯片等新技术在药物非临床评价中的应用。传统动物试验模式已难以适配CGT等先进疗法研发需求，该计划拟将NAMs纳入注册申报支持性数据体系，为创新药研发提供更具转化价值的评价手段。

细胞与基因治疗领域于2026年9月30日发布《诱导多能干细胞（iPSC）技术与应用白皮书》，系统梳理iPSC技术的基础理论、发展历程及临床应用前景，涵盖体细胞重编程机制、表观遗传调控、多能性维持等核心内容，并附全文获取方式。

近日，温州龙湾皓博诊所正式开业。该诊所已签约阿里健康，成为我国首款获批上市干细胞药物艾米迈托赛注射液（睿铂生）的官方合作机构。此举标志着该细胞治疗产品在温州地区实现商业化落地与临床可及，患者可在当地规范接受相关治疗。

2026年9月28日，石药集团宣布其自主研发的SYS6077注射液获国家药监局批准签发药物临床试验批准通知书，可在我国开展临床试验。SYS6077为通用现货型肿瘤治疗性mRNA药物，是国产mRNA肿瘤治疗领域的重要进展。

2026年9月10日至22日，中国生物技术发展中心先后公布第7批至第10批《生物医学新技术临床研究备案完成项目基本信息》。此次备案覆盖细胞与基因治疗等生物医学新技术领域，依据《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818条例）执行，进一步细化了临床研究备案管理流程。

9月22日，广州赛隽南湾生物科技有限公司南沙生产基地项目正式开工，总投资近亿元，规划建设总面积超6000平方米干细胞药物生产基地。项目依托南沙自贸区政策红利，旨在扩大细胞药物产能布局，推进产业化进程。

2026年9月22日，国典（北京）医药科技有限公司自主研发的GD002细胞外囊泡（外泌体）滴鼻液临床试验申请获国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可。该产品拟用于难治性适应证，系国内又一例外泌体类别创新药获批开展临床试验，标志着细胞外囊泡药物临床转化持续加速。

近日，国内首款自主研发的AAV载体血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）完成全国首张处方落地，首位患者已顺利完成单次输注，术后凝血因子Ⅸ活性显著提升至目标水平。镁信健康为该药提供支付、结算与随访一体化保障方案，支持患者快速用药。

近日，国家卫健委官网公布《对十四届全国人大四次会议第4046号建议的答复》，正式回应干细胞产业升级与高质量发展的多项议题。答复明确持续推进《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）配套落地，干细胞备案管理机制将优化完善，企业或机构的自主检测能力被明确为备案审查的关键指标之一。

2026年9月9日至10日，第六届iPSC药物开发峰会在美国波士顿举办，主题为“将iPSC研究转化为商业现实”。峰会重点展示iPSC细胞治疗产业化进展，全球首款“通用型”iPSC衍生祖细胞（DAP）疗法首次亮相，标志着异种iPSC疗法从实验室向临床转化进入新阶段。

2026年9月18日，工业和信息化部联合其他九部门印发《医药工业发展“十五五”规划》，提出到2030年生物医药研发应用稳居世界前列，关键核心技术实现系统性突破。规划明确将细胞与基因治疗（CGT）、抗体药物等创新药械列为重点发展方向，强调创新驱动与产业化落地。该规划为后续产业布局和政策配套提供顶层设计框架。

2026年9月22日上海举办先进治疗商业化路径研讨会。818号令正式施行，首次以行政法规层级搭建细胞治疗临床研究与转化应用的合规框架。会议议题涵盖in vivo CAR-T、病毒载体、干细胞、CssDNA等前沿技术与工艺，探讨CGT产业规范化与规模化发展路径。

AAIC 2026公布一项tau靶向疗法II期数据：药物在生物标志物层面达成预期——脑脊液tau显著下降，但临床终点改善未同步跟上，引发学界对AD临床试验生物标志物替代终点有效性的反思。该结果对正在推进tau相关疗法的药企具有重要参考意义。

2026年9月17日，国家医保局发布通知，对细胞与基因治疗等高水平新技术新产品试行医疗服务价格项目预立项制度。该制度旨在加速CGT产品进入医保支付体系的路径，解决创新疗法上市后价格项目缺失的痛点，推动新技术新产品快速获得医疗服务价格编码与医保支付对接。

本文围绕间充质干细胞（MSC）工艺开发，系统阐述质量源于设计（QbD）理念的应用路径，涵盖关键质量属性（CQA）识别、关键工艺参数（CPP）控制及工艺验证等核心环节，并结合实际案例分享实践中的经验与挑战。

2026年9月，信念医药自主研发的血友病B基因治疗药物信玖凝（波哌达可基注射液）在天津医院开出全国首张处方。该药是国内首个获批上市的重组腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，主要适应症为血友病B患者。首例用药患者过程顺利。

2026年9月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局发布《生物医学新技术转化应用暂停及退出工作细则（征求意见稿）》，面向社会公开征求意见。该细则旨在规范乐城先行区内生物医学新技术的临床转化应用管理，明确在技术应用过程中出现安全风险或质量问题时的暂停及退出机制，为细胞与基因治疗等前沿疗法的特许使用提供监管闭环。

2026年9月，细胞与基因治疗领域发布专题解读，针对818号令落地后医疗机构开展CGT院内转化项目的监管要求。监管层面对平台建设、运行流程、质量管控及新技术备案的核查已持续常态化，医院自建细胞治疗转化中心须完善IIT质量体系以应对监管核查。

2026年9月，上海赛尔欣生物宣布其自主研发的人自体多克隆调节性T细胞注射液（NP001细胞注射液）在全球首例多系统萎缩（MSA）患者鞘内注射完成给药。该疗法由首都医科大学附属北京天坛医院开展，目前处于临床试验阶段，是细胞治疗领域针对神经退行性疾病的重要探索。

2026年7月，广东省药监局联合省卫健委发布《大湾区内地九市进口港澳药械申报指南》。该政策旨在支持港澳药械在大湾区内地九市的临床使用，通过优化申报流程，加速港澳已上市但尚未在国内获批的药品和医疗器械在内地医院的使用，促进粤港澳大湾区生物医药产业协同发展。

诺华与百时美施贵宝相继暂停其CD19 CAR-T候选药物在自身免疫性疾病适应症的临床试验。两家公司均在近期确认分别出现死亡病例，累计已报告三例死亡。该事件引发业界对CAR-T疗法自免领域安全性风险的重新审视。

2026年9月1日，由国家卫健委发布的《脐带血造血干细胞制备与冻存标准》（WS/T 895—2026）正式实施，这是我国脐血干细胞领域的首部国家标准，对脐带血造血干细胞的制备工艺、质控指标及冻存保存技术作出统一规范，适用于各级脐血库及相关检测机构。

本文系统梳理了CD3靶向双抗/三抗/TCE的技术演进路径，分析了血液瘤成熟经验向实体瘤微环境改造、以及向自身免疫疾病（如SLE、类风湿关节炎）T细胞重定向应用拓展的核心挑战，包括肿瘤抗原选择、剂量优化、细胞因子释放综合征管控等关键科学问题。

2026年8月，细胞疗法自动化制造企业Cellares宣布，因与一家大型制药客户终止合作，将被迫进行业务重组并裁减部分员工。随后，百时美施贵宝（BMS）发言人证实已终止与Cellares的合作。此次合作涉及3.8亿美元，其终止可能影响CAR-T自动化生产布局。

江苏省工业和信息化厅于8月26日正式发布《江苏省促进生物医药产业高质量发展三年行动计划》，目标到2028年全省生物医药产业规模显著提升。该计划聚焦细胞与基因治疗、抗体等生物药领域，旨在加快培育具有国际竞争力的生物医药产业集群，打造生物医药新兴支柱产业，推动产业高质量发展。

2026年8月，中国细胞与基因治疗领域会议聚焦细胞治疗质量控制两大前沿议题，重点围绕异体通用型细胞产品，从产品定义与产业定位切入，梳理国内外适配性法规框架，覆盖供体溯源、自动化生产到终产品放行的全链条质量控制策略，为行业提供前沿交流平台。

2026年8月25日，国家药监局药审中心（CDE）官网显示，北京中因科技申报的基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液上市申请已获受理。该产品为国内又一款申报上市的基因治疗药物，具体适应症尚未公布，但业界推测可能针对遗传性眼科疾病。后续审评进展值得关注。

2026年8月，第三届小核酸药物研发与产业化论坛将于苏州召开，聚焦小核酸药物审评监管与产、学、研、医协同，议题涵盖肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展及生产工艺优化。论坛旨在推动小核酸药物从技术突破走向商业爆发，探讨生物医药领域新增长方向与监管科学实践。

2026年5月1日，国务院《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号令）正式施行，对研究者发起的临床研究（IIT）提出更明确监管要求。发布半年之际，本文系统梳理法规实施对细胞与基因治疗领域IIT全产业链的六大影响，涵盖研究设计、伦理审查、质量合规、成果转化等环节，为行业提供阶段性评估。

2026年8月22日，中山三院发布全球首款通用型细胞治疗脊髓损伤的长期随访结果，证实部分瘫痪患者可实现自主站立。该疗法针对脊髓损伤这一难治性中枢神经系统疾病，显示初步安全性和有效性，但仍需更大规模临床验证及监管审评。

2026年8月21日，国家药监局药审中心发布《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》，旨在优化CGT药品审评审批模式，加大研发指导力度，推动更多细胞与基因治疗药品尽早上市。该计划拟通过创新审评机制加速产品获批，对行业具有重要政策导向意义。

8月19日，上海合成生物学创新中心（普陀基地）揭牌仪式暨合成生物概念验证项目闭门路演（第一期）在上海清华国际创新中心举行。普陀区委副书记、区长赵亮，副区长周如意出席。该基地将依托普陀区产业资源，聚焦合成生物学领域概念验证与成果转化，推动相关技术应用落地。

2026年8月，美国FDA批准基因疗法Genglycos（通用名pariglasgene brecaparvovec-opnr，研发代号DTX401）上市，由Ultra公司研发。该疗法为AAV载体基因疗法，用于治疗相关遗传性疾病。此次获批标志着AAV基因疗法在又一适应症上取得突破，具体适用患者群体及定价信息待公布。

中国生物技术公司RiboX Therapeutics（转录本生物）的一款实验性基因药物在临床试验中发生患者死亡事件。一名50多岁患有系统性硬化症的男性患者于今年3月接受该药物治疗后死亡。据外媒报道，这是国内基因治疗试验中披露的第三例死亡事件，具体死因及与药物相关性尚未公布。

该研究利用患者来源的诱导多能干细胞（iPSC）和基因编辑技术，探索神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）中不同脑区和神经元亚型对蛋白异常聚集易感性差异的分子机制，为疾病机制理解和药物靶点发现提供了新方法。成果发表于Cell，展示了个性化疾病模型在靶点验证中的应用潜力。

2026年8月12日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会发布《关于促进细胞与基因治疗领域高质量发展的若干措施（征求意见稿）》，围绕创新研发、审评审批、监管优化等提出支持政策，旨在推动细胞与基因治疗产业高质量发展。征求意见截止时间等具体细节以官方发布为准。