国内基因治疗试验再曝患者死亡事件
第三例！国内基因治疗试验再曝死亡事件
摘要
中国生物技术公司RiboX Therapeutics（转录本生物）的一款实验性基因药物在临床试验中发生患者死亡事件。一名50多岁患有系统性硬化症的男性患者于今年3月接受该药物治疗后死亡。据外媒报道，这是国内基因治疗试验中披露的第三例死亡事件，具体死因及与药物相关性尚未公布。
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基因治疗安全性再敲警钟，药企在研基因产品临床开发中应严格受试者筛选与风险监控，并关注监管机构对同类试验的审查收紧趋势。
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正文
近日，据外媒报道，中国生物技术公司RiboX Therapeutics（转录本生物）的一款实验性基因药物在临床试验中发生患者死亡事件。一名50多岁、患有系统性硬化症的男性患者，在今年3月接受该公司RXIM002药物治疗后不幸离世。
据透露，RiboX发言人随后证实了这一情况，表示该患者患有严重的系统性硬化症及多项既往严重疾病。公司已在第一时间按照当地规定向中国相关伦理和监管机构报告，同时也向美国食品药品监督管理局（FDA）进行了通报。不过，出于患者隐私和监管要求，公司拒绝透露死因及更多病例细节。这也是近期公开披露的第三起研究者发起的临床试验（IIT）中基因药物试验死亡事件。
此次涉事药物RXIM002属于当前备受关注的体内CAR-T（In vivo CAR-T）疗法。与传统CAR-T疗法需要抽取患者细胞在体外进行基因改造再回输的复杂流程不同，RXIM002采用靶向脂质纳米颗粒（tLNP）包裹编码抗CD19 CAR的环状RNA，通过注射的方式直接在患者体内重新编程T细胞。这种“体内原位生成”的模式旨在实现持久且非整合性的CAR表达。由于省去了体外细胞制备环节，这种疗法有望大幅降低成本并提高患者的治疗可及性。
事实上，这并非近来国内基因治疗临床试验首次发生悲剧。在此之前，已有两起涉及研究者发起试验（IIT）的死亡事件近期相继被曝光。上个月，媒体披露，一名6岁女童在接受某项实验性碱基编辑基因治疗后，因严重的副作用不幸离世。紧接着在本月初媒体披露，一名患有罕见肌肉疾病的男童，在接受CRISPR基因编辑疗法后死于急性呼吸窘迫综合征。据悉，这两起临床试验死亡事件均在发生一年后才被公开披露。
尽管临床试验中出现的多起意外事件为行业敲响了警钟，但这并不能掩盖基因治疗领域广阔的发展前景。事实上，任何一项前沿医学技术的成熟，都必然要经历从探索到完善的曲折过程。随着底层递送系统的不断优化和基因编辑工具精准度的持续提升，基因治疗正逐步突破现有的技术瓶颈，从罕见病向更广泛的疾病领域延伸。同时，生产工艺的标准化和多元化支付体系的建立，也将有效打破高昂成本的壁垒，让这类革命性疗法真正走向普惠。我们有理由相信，在严格的监管与持续的科研创新下，基因治疗必将为更多患者带来“一次性治愈”的希望，开启现代医学的新篇章。
E.N.D
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