中山三院全球首款通用细胞治疗脊髓损伤长期随访验证，瘫痪患者重获站立能力
中山三院突破进展：全球首款通用细胞治疗脊髓损伤长期随访验证，瘫痪病人重新自主站立
摘要
2026年8月22日，中山三院发布全球首款通用型细胞治疗脊髓损伤的长期随访结果，证实部分瘫痪患者可实现自主站立。该疗法针对脊髓损伤这一难治性中枢神经系统疾病，显示初步安全性和有效性，但仍需更大规模临床验证及监管审评。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
细胞治疗企业应关注该适应症临床进展，评估自身管线布局与监管策略；注册部门需留意未来可能的审评要求及递交路径。
五维评分
正文
脊髓损伤是临床最为严重的中枢神经系统创伤之一，具有自愈能力极差、致残率高、救治难度大等显著特征，被业内称作脊柱外科领域最难攻克的“珠穆朗玛峰”。该损伤是全球公认的重大难治性神经系统疾病，也是《“健康中国2030”规划纲要》重点关注的公共卫生难题。目前全球患者超1500万，国内现有患者约400万，每年新发近10万例，多由交通事故、高处坠落、手术创伤等导致。
由于人体中枢神经系统再生能力极弱，损伤后会形成炎性抑制性微环境，传统手术减压、药物治疗与康复训练仅能缓解继发损伤、维持基础状态，无法实现神经组织的结构性修复与功能再生。多数患者遗留终身瘫痪、感觉缺失、二便障碍等严重后遗症，给个人、家庭与社会带来沉重负担。
随着再生医学技术迭代升级，iPSC干细胞再生医学为脊髓损伤根治带来颠覆性突破。由中山大学附属第三医院作为牵头临床中心、骨科学科带头人戎利民教授担任临床总负责人，士泽生物申办的全球首个中美双报双批iPSC衍生神经细胞治疗脊髓损伤I类新药I/II期临床研究，于2025年正式启动。
该研究系全球同领域首个获得中美两国药监部门双重审批的细胞治疗临床项目，彰显了我国 iPSC再生医学的国际竞争力，为脊髓损伤的再生修复提供原创性“中国方案”。
近期，该项目全球首例入组患者完成360天完整随访，长期安全有效性得到充分验证，取得里程碑式临床突破，已入组十余例患者，临床随访显示良好的安全性及改善趋势。
本次入组首例受试者为患者W某，54岁，于2025年6月因意外交通事故造成C4-C5骨折、脊髓受压损伤。
2025年6月19日，患者从当地医院转入中山大学附属第三医院骨科，入院评估病情危重：患者双上肢屈肘以下肌力均为0级，C5平面以下轻触觉减退、针刺觉消失，同时伴随大小便失禁，神经功能严重受损。
患者术前资料
2025年6月24日，团队为患者实施C4/5椎管减压融合固定术，有效解除脊髓机械压迫，稳定脊柱结构。
戎利民教授手术中
2025年7月17日，在确认患者病情平稳、充分履行知情同意流程后，团队为患者实施全球首次iPSC再生脊髓神经细胞腰椎穿刺鞘内移植术，术后患者状态平稳，未出现任何不良反应。
脊柱外科庞卯副主任医师进行细胞鞘内注射
细胞治疗后患者四肢的运动改善情况
通用细胞治疗后（2025年7月）：早期神经功能快速复苏。治疗前，由于压迫脊髓的骨折碎片位置偏右，患者右手、右腿完全无法动弹，肌力为0级。细胞移植早期即显现积极修复效果，患者右下肢可自主完成屈伸活动，右手手指可实现微小屈曲运动，左下肢肌力恢复至4-5级，打破了重度脊髓损伤早期难以自主恢复的临床常态。
细胞移植治疗180天时患者功能评估情况
通用细胞治疗后180天（2026年1月）：核心功能实现质的提升。半年阶段性随访评估显示，患者双侧上肢远端功能持续提升，手握力与手指精细动作、抓握能力明显增强；下肢肌力稳步恢复，左下肢肌力稳定在4级以上，右下肢主要肌群肌力恢复至3-4级。最关键的是，患者大小便控制能力得到改善，扭转了完全失禁状态，生活自理能力大幅提升。
通用细胞治疗后360天：长期疗效稳定，安全性表现优异。为期一年的随访结果证实，患者运动能力、肢体协调性、皮肤感觉功能持续稳步改善，感觉障碍平面逐步下移，目前已可自主站立，并能在辅助下独立行走。
整个随访周期内，未出现与iPSC细胞治疗相关的不良反应，充分验证了该疗法的安全性与修复潜力。目前全球首例及十余例入组脊髓损伤致残患者仍在持续远期随访中，团队将长期追踪疗效变化，持续验证该创新疗法的长效价值。
该项全球首个中美双报双批的异体通用 iPSC 运动神经祖细胞脊髓损伤治疗临床试验为国家I类创新细胞新药研究，由中山大学附属第三医院牵头、士泽生物申办。2025年，该项目在中山三院隆重召开临床试验启动会，正式拉开全球开创性iPSC细胞治疗脊髓损伤临床研究的序幕，标志着该创新疗法从科研理论正式迈入规范化临床落地阶段。项目全程严格遵循国家药监局临床试验规范，经中山三院伦理委员会审批立项，拥有完备的新药注册与临床转化资质，整体研发水平领跑全球脊髓损伤再生治疗领域。
研究启动会
本研究采用单次及多次递增给药的科学设计，通过安全微创注射方式给药，患者耐受性高。重点评价创新细胞治疗的临床安全性与耐受性，同时结合AIS分级、运动与感觉功能评分、生活功能独立性、神经电生理检测、影像学评估、脑脊液生物标志物等多维度量化指标，系统观察治疗初步疗效，深度探究细胞修复神经损伤的潜在作用机制。
研究精准聚焦亚急性期黄金干预窗口，针对C4–L2节段外伤或手术源性脊髓损伤、ASIA A/B/C级患者开展干预。试验分为两大阶段：I期重点探索安全给药剂量，明确治疗安全边界；II期聚焦神经功能实质性修复疗效，通过标准化评估体系区分细胞治疗真实疗效与患者自然恢复效应，最大程度保障试验数据严谨性与说服力，未来将助力建立国内脊髓损伤iPSC细胞治疗的行业标准。
诱导多能干细胞（iPSC）是通过体细胞重编程技术制备的全能干细胞，拥有类似胚胎干细胞的特性，具备无限增殖、多向分化、来源稳定、质量可控核心优势，是目前再生医学领域最具临床转化价值的前沿技术。
研究采用的是士泽生物自主研发的临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞新药XS228注射液。相较于传统骨髓干细胞、脂肪干细胞，iPSC可在体外标准化、规模化诱导分化为高纯度的运动神经祖细胞，精准适配脊髓损伤修复需求。
该细胞通过多重途径实现神经修复：
可直接替代体内受损、凋亡的神经细胞，重构断裂的神经传导通路；
持续分泌多种神经营养因子，改善脊髓损伤后炎性、抑制性的恶劣微环境，阻断继发性神经损伤；
促进神经髓鞘再生与神经纤维修复，从根源上实现传统疗法无法达成的神经结构修复+神经功能重塑。
为惠及更多脊髓损伤患者，推动前沿再生医学技术临床落地，该项创新细胞新药注册临床试验，正面向全国开展受试者招募。
1. 年龄18-65岁（含临界值），性别不限；
2. 外伤或手术损伤所致的C4至L2节段脊髓损伤；
3. 美国脊髓损伤协会（ASIA）损伤分级为A、B、C级，且核磁共振检查明确提示脊髓损伤；
4. 筛选时，原发性脊髓损伤发生在14~60天内（需病历资料佐证）；
5. 育龄期患者需承诺，试验期间及试验结束后6个月内严格采取有效的非药物避孕措施；
6. 自愿参与临床研究，可充分理解并遵守研究流程，本人或法定监护人自愿签署知情同意书。
咨询电话：
19076078138
16607590610
16607590620
工作日 9:00-17:00
门诊咨询：
中山大学附属第三医院天河院区/萝岗院区 脊柱外科门诊
为方便广大患者及家属报名咨询，本项目开通线上专属报名通道，有意向参与本次临床试验的患者及家属，可长按识别下方二维码，填写报名信息。项目研究团队将在收到报名信息后，第一时间完成初步筛选，主动联系患者进行一对一咨询答疑及后续评估。
文中图片素材来源于中山大学附属第三医院骨科官方公众号等处
E.N.D
声明：参考内容来源于官方媒体/网络新闻等处，本公众号旨在知识共享，对转载或分享的内容、陈述及观点保持中立，相关内容仅供读者参考。