罕见病、孤儿药与特殊审评通道

近日，Clene公司宣布已向美国FDA递交CNM-Au8的新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧硬化症（ALS，俗称渐冻症）。ALS是一种累及上下运动神经元的神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段。CNM-Au8若获批，将成为ALS领域的重要治疗选择之一。

10月21日NMPA官网显示，益普生（Ipsen）申报的依非兰诺片（Elafibranor）正式获受理。该药于8月19日被拟纳入优先审评，为罕见病药物，适应症为与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗，具体适应症待官方公布。