Clene公司提交CNM-Au8治疗ALS的NDA申请
这款罕见病在研疗法已提交FDA上市申请
摘要
近日，Clene公司宣布已向美国FDA递交CNM-Au8的新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧硬化症（ALS，俗称渐冻症）。ALS是一种累及上下运动神经元的神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段。CNM-Au8若获批，将成为ALS领域的重要治疗选择之一。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
ALS为罕见病领域，NDA提交意味着该品种即将进入审评关键阶段。对从事神经退行性疾病研发或罕见病药物注册的企业具有参考意义，建议关注FDA对CNM-Au8安全性数据的审评重点，尤其是金标准终点指标的表现。
五维评分
正文
近日，Clene公司宣布，已向美国FDA递交CNM-Au8的新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
图片来源：Clene公司官网
ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上下运动神经元的神经退行性疾病，现已纳入我国《第一批罕见病目录》。其主要特征是大脑和脊髓中的运动神经元进行性丢失，导致患者运动功能逐渐丧失。
CNM-Au8是Clene开发的一款在研纳米金晶体口服混悬液，通过靶向线粒体功能异常与NAD通路，减轻氧化应激，改善中枢神经细胞存活状态，发挥神经保护及促进髓鞘修复的作用。
此次的申请主要基于神经丝轻链（NfL）生物标志物数据，以及两项2期临床研究的长期生存和功能结局分析。
HEALEY 的ALS平台试验显示，CNM-Au8药物治疗24周后，血浆NfL水平较安慰剂组相对降低约10%（P=0.040）。在长期事后探索性分析中，接受30 mg CNM-Au8治疗且NfL下降或稳定的患者，死亡风险降低38%（HR=0.621，P=0.037），估计生存时间延长177天（P=0.012），CAFS综合评估也优于对照组（P=0.032）。
文章来源：Clene Inc. - Clene Announces New Drug Application Submission to FDA for CNM-Au8 for the Treatment of ALS
推 荐 阅 读
