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NMPA受理益普生依非兰诺片，拟纳入优先审评
全球首款，重磅进口原研肝病新药来了！
摘要
10月21日NMPA官网显示，益普生（Ipsen）申报的依非兰诺片（Elafibranor）正式获受理。该药于8月19日被拟纳入优先审评，为罕见病药物，适应症为与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗，具体适应症待官方公布。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
本品为全球首款 targeting PPARα/δ 的肝病创新药，走优先审评通道有望加速上市。国内药企可关注同类机制靶点竞争格局，BD团队应密切跟进审评进程以评估引入或合作机会。
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影响范围
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行业关注度
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8
正文
8月19日，依非兰诺片被拟纳入优先审评，为罕见病药物，适应症为：与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA应答不足的成年患者的原发性胆汁性胆管炎（PBC），或在无法耐受UDCA的患者中用作单药治疗。
据公开资料显示，依非兰诺是一款新型的口服PPARα/δ双重激动剂，每日一次。该产品可以通过激活PPARα和PPARδ调节胆汁酸的合成、转运和代谢，从而降低胆汁毒性并改善胆汁淤积。
2024年6月，依非兰诺率先在美国获批，成为近十年来首个获批用于治疗罕见肝病PBC的新药。
该批准主要基于III期ELATIVE研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床，旨在评估依非兰诺联合UDCA与安慰剂联合UDCA相比的疗效和安全性，共纳入161例受试者。
结果显示，与安慰剂联合UDCA组（n=53）相比，依非兰诺联合UDCA组（n=108）达到生化应答复合主要终点的患者比例高出13倍（分别为51%和4%，治疗差异达47%）。生化应答定义为ALP（碱性磷酸酶）低于正常上限1.67倍，ALP至少下降15%，总胆红素不超过正常上限。次要终点方面，依非兰诺联合UDCA组ALP正常化约为15%，而安慰剂联合UDCA组为0%。
