
PharmacoEconomics
出版:Adis/Springer
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本文从外部评估组视角探讨在基本医疗护理可及性存在严重不平等的背景下,将有限资金用于资助高成本生物制剂所带来的机会成本问题。文章聚焦药物经济学层面的资源配置争议,呼吁重新审视高价生物药的公共资金资助优先级与公平性。
本文系统回顾NICE对CAR T疗法卫生技术评估中的经济学评价方法学争议,基于证据综述与专家共识提出推荐方案,涵盖长期生存建模、一次性治疗成本分摊等核心议题,为细胞免疫疗法的成本效果评估提供标准化参考。
Boshen Jiao、Yizhi Liang、Liyuan Tao 等
覆盖与证据发展(CED)是管理新技术不确定性的工具,但各国实践差异显著:以RCT为基础的方案将患者入组限制在临床试验内,而以RWE为基础的方案则在证据生成期间提供更广泛的有条件准入。本文构建了一个引入显式偏倚参数的决策分析框架,以量化偏倚阈值和RCT主导概率为核心指标,为决策者判断何时优先采用RWE-Based CED而非RCT-Based CED提供理论依据。
Bradley Barker-Jones、Patricia Navvuga、Petra Baji 等
Adis旗下期刊《药物经济学》于2026年10月6日发布更正声明,针对此前发表的'Comparing User-Written Codes for Performing Economic Evaluations in Stata'一文进行勘误。该更正涉及原文中相关内容的技术性修正,未提供详细更正内容说明。
Chris Bartlett、Rachael McCool、Matthew Taylor
本文对比了主要HTA机构对健康经济学评估系统综述(SR-HEE)的要求与实际执行情况。研究发现虽然系统化方法是普遍要求,但各机构定义不一致,NICE收到的SR-HEE方法质量参差不齐。尽管如此,外部评估小组(EAG)未提出重大异议,报销决策亦未受影响。作者建议采用两阶段框架:早期实用性
Romain Jonathan Collet、Johanna Maria van Dongen、Oraluck Pattanaprateep 等
2026年9月发表于Adis《药物经济学》期刊的方法学教程,提供基于增量净效益框架的试验导向卫生经济学评价 meta 分析的可复现工作流程,涵盖跨国成本协调(购买力平价调整)、跨时间成本调整(通胀修正)、增量成本与效果缺失方差估算/插补、多 WTP 阈值下增量净效益汇总及成本效果可接受曲线生成,并提供完整注释的R脚本与实例。
Anshul Shah、Richard Dodel、Saifuddin Kharawala 等
发表在药物经济学期刊的学术论文,通过证据综述与专家意见,构建帕金森病疾病修正疗法(DMT)药物经济学评价的建模框架,为该类创新疗法的卫生经济学评估提供方法论参考。
Stefan A. Lipman、Vivian T. Reckers-Droog、Donna Rowen 等
本文探讨在儿童成本效用分析中,健康相关生活质量(HRQOL)价值集通常源自成人偏好的规范争议。文章首先检视纳税人论证的实证依据不足,继而提出成人参与儿童HRQOL评估的十种角色分类,从单一偏好来源到仅作为儿童自主评估的守门人。作者呼吁概念清晰化以增强儿童价值集的合法性与政策适用性。
Lidia Engel、Cathrine Mihalopoulos、Nikki McCaffrey 等
Adis期刊发表研究,针对COCOON照顾者生活质量测量工具,开发澳大利亚本土化价值集(value set),用于成本-效用分析(CUA)等药物经济学评价中生成质量调整生命年(QALY)参数。
Camilla Nystrand、Naimi Johansson、Johannes Blom
该研究基于35万人的11年登记数据,对Charlson、Elixhauser和RxRisk三种成本导向共病指数进行推导与验证。研究旨在评估这些经典共病指标在医疗费用预测中的准确性与适用性,为药物经济学评价和卫生技术评估中的风险校正提供方法学参考。
Mehdi Yousefi、Amy Grove、Jo Parsons 等
该研究提出一种名为Approach–Rationale–Note(ARN)的新框架,用于经济评价综述中的主题证据综合。该框架旨在超越传统的叙述性和表格综合方法,为药物经济学评价提供更具系统性与透明度的证据整合路径。
Pingping Li、Min Zhao、Yihe Tian 等
发表于药物经济学杂志(Adis Press)的系统综述,评估癌症健康经济决策模型中验证方法的报告质量。研究旨在梳理现有文献中模型验证的报告实践,为后续改进提供参考依据。
Rainier Arnolda、Sara Carrillo de Albornoz、Laura Fanning 等
该研究采用药物经济学方法,估算多发性骨髓瘤患者因感染导致住院的医疗成本负担。研究由 Adis 旗下《药物经济学》期刊发表,聚焦恶性肿瘤治疗相关的经济负担分析,为临床治疗路径优化及资源分配提供参考依据。
Niels Lund、Christopher Lübker、Andreas Rasche 等
发布于《药物经济学》(Adis)期刊的学术文章,采用疾病模型方法评估司美格鲁肽在肥胖人群中的碳排放影响。摘要仅列结构标题,未提供实质研究结论。
Saul Stevens、Maxwell S. Barnish、Alan Lovell 等
本文综述患者层面效用数据的分析方法,结合近期NICE技术评估案例,系统梳理 utility 数据的处理路径与常见挑战,为药物经济学评价中患者报告结局(PRO)数据的规范化分析提供方法学参考。
Patricia G. Synnott、Daniel A. Ollendorf、Steven M. Kymes 等
2026年9月发表于《药物经济学》的离散选择实验研究,旨在量化公众对神经退行性疾病患病风险信息知的偏好与支付意愿。研究通过问卷调查不同风险水平下的信息价值,为药物研发企业收集患者偏好数据提供参考。
Sajesh K. Veettil、Christy Thomas、Chan Jia En 等
该研究对药物经济学评价文献中采用定量方法综合多篇经济学评价研究的方法学文献进行范围综述,梳理现有定量综合方法的应用场景、操作流程及优缺点,旨在为方法选择提供参考依据。摘要信息不完整,具体方法分类与结论待补充。
Lidia Engel、Briony Dow、Anne Muldowney 等
本研究来自COCOON项目,旨在为痴呆症照护者开发适用于经济评价的生活质量测量工具。研究涵盖背景与目标、方法、结果及结论,聚焦于照护者视角的健康相关生活质量指标构建,为药物经济学评估提供方法学支持。
Sean Yiu、Katya Galactionova、Steven Yuen 等
针对罕见或延迟临床结局的治疗效应估计难题,本文介绍贝叶斯动态借用(BDB)框架,通过整合历史试验数据与中间终点信息增强证据,同时控制偏差和 I 类错误。以多发性硬化症治疗为例演示 BDB 的应用流程,包括校准统计特性及敏感性分析,并讨论在监管决策和 HTA 中的关键考量。
Isaiah Luc、Drew Carter、Tracy Merlin
Adis期刊发布更正声明,针对先前关于多适应症药物平衡获取与价值的文章,该文章讨论澳大利亚广泛列入PD-(L)1抑制剂的影响。更正涉及原文中的某些内容或数据,未提供具体细节。此更正对关注澳大利亚药品市场准入和药物经济学评价的制药企业注册及市场准入人员具有参考意义。
Jiunn Wang、Baptiste Leurent、Manuel Gomes
2026年8月《药物经济学》期刊发表综述,回顾2022-2024年间英国《卫生技术评估》杂志63项试验成本效果分析,发现缺失数据仍普遍,中位完整数据比例仅61%。多重插补使用增加,但完整病例分析仍常见,仅10%探讨非随机缺失假设。作者提出五项最低报告建议,以提升透明度和实践水平。
2026年8月7日,药物经济学期刊发表研究,探讨NICE单一技术评估中对照药缺失问题。研究指出,在评估中省略对照药可能导致决策偏差,影响药品定价与报销建议。该研究分析了相关案例,强调对照药选择对评估结果的关键作用,并建议药企在提交证据时确保对照药设置的合理性。
Giovanni Tramonti、Peter S. Hall
2026年8月6日,药物经济学期刊发表文章,探讨在常规收集健康数据时代,如何利用基于结果的报销(OBR)机制管理加速批准的药品。文章指出,传统“付费即希望”模式面临不确定性,建议将OBR与真实世界数据结合,以优化支付决策和患者准入。该文为政策制定者和药企提供了新思路,强调数据基础设施的重要性。
Felice Gragnano、Martin Bøg、Anders Bo Bojesen 等
2026年8月3日,Adis期刊发表一项研究,对SELECT试验推导的心血管风险方程在英国超重或肥胖、已确诊心血管疾病且无糖尿病人群中进行外部验证。研究评估了该方程的预测准确性和校准度,结果显示其在外部人群中的表现可能有限,提示需针对不同人群进行校准或开发新模型。
Lisa Bloudek、Allie Cichewicz、Kush Patel 等 · University of Washington
2026年7月29日,Adis期刊发表一项验证研究,评估机器学习与大型语言模型工具在卫生经济学证据系统综述中的应用。研究比较了该工具与人工筛选在识别相关文献方面的准确性和效率,结果显示工具可显著减少筛选时间,同时保持高召回率。该工具或可辅助药企进行卫生经济学证据的快速汇总。
Aidan J. McGovern、Frank Cinfio、Roger Luo · Novo Nordisk (United States)
Adis期刊于2026年7月26日发表一项美国成本效果模型研究,比较司美格鲁肽2.4mg、瑞美替罗80mg及100mg与标准治疗在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)治疗中的经济性。研究基于临床数据建模,评估增量成本效果比,为美国市场药物定价和报销决策提供参考。
Siobhan Botwright、Syarifah Liza Munira、Itamar Megiddo 等 · Health Intervention and Technology Assessment Program
Adis期刊于2026年7月23日发表一篇关于卫生技术评估(HTA)中不确定性分析的实用指南,旨在帮助资源受限的HTA机构在有限人员、数据和时间内开展决策相关的不确定性分析。文章概述了经济评估各步骤的主要不确定性来源、优先级原则及应对挑战的方法,强调将分析聚焦于影响决策的因素,并有效传达给政策制定者。
Nuo Chen、Siyuan Wang、Jing Bai 等 · Wuhan Donghu University
2026年7月22日,Adis期刊发表了一项系统评价,评估肺癌筛查的成本效果与预算影响。研究综合了多项经济评估,分析了不同筛查策略(如低剂量CT)在多种人群中的成本效益。结果显示,肺癌筛查在特定高风险人群中具有成本效果,但预算影响因地区、筛查频率和人群风险而异。该研究为政策制定者和医疗决策者提供了经济学证据,以优化筛查资源配置。
Bradley Barker-Jones、Patricia Navvuga、Petra Baji 等 · University of Bristol
Adis期刊于2026年7月17日发表一项研究,比较了Stata软件中用户编写的用于经济学评价的代码。研究涉及背景、方法、结果和讨论部分,旨在评估不同代码的效率和准确性,为卫生经济学研究者提供参考。
Daniel Evans、Chetan Mistry、Harun Knight 等 · City, University of London
Adis期刊于2026年7月15日发表了一项成本效果分析,评估吸入左旋多巴用于帕金森病OFF期的经济性。研究比较了吸入左旋多巴与标准治疗的成本和效果,结果显示在特定阈值下具有成本效果优势。该分析基于临床试验和模型模拟,为临床决策和医保定价提供了参考。
Jennifer D. Zwicker、Ramesh Lamsal、Myla E. Moretti 等 · University of Calgary
2026年7月14日,Adis期刊发表了一篇关于儿童神经发育障碍干预措施经济学评价的实用指南。文章指出,此类疾病影响认知、社交、行为及身体功能,其后果涉及教育、社会服务和家庭生活。指南建议采用社会视角,综合成本核算,结合通用与疾病特异性结果测量,纳入照护者影响,整合公平性分析,并采用长期时间范围及微观模拟等稳健建模方法。该指南旨在为药物经济学评价提供方法学支持,促进资源公平分配。
Andreas Beisel、Hans‐Helmut König、Judith Dams · Universität Hamburg
2026年7月13日,Adis期刊发表了一项关于急性缺血性卒中血管内治疗卫生经济学决策建模研究的系统评价。该研究旨在评估现有决策模型的方法学质量,并总结其经济性结论。结果显示,多数模型在结构、参数和不确定性处理上存在局限,且不同模型间的结果差异较大。研究建议未来模型应更注重长期结局和真实世界数据。
Nadine Henderson、Brittany Darrow、Phill O’Neill 等 · Office Of Health Economics
2026年7月13日,Adis期刊发表文章,深入分析英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)的决策逻辑,探讨其是优化医疗资源还是限制药物可及性。文章通过背景、方法、结果和结论四部分,系统阐述了NICE在药物评估中的考量因素,包括临床疗效、成本效益及患者影响,为理解英国药品准入政策提供参考。
Gonçalo Leiria、R Brett McQueen、Conner Jackson 等 · University of Exeter
Adis期刊《药物经济学》于2026年7月10日发布了一则更正通知,针对先前发表的关于儿童1型糖尿病筛查策略的患者级多目标优化模型开发文章。该更正可能涉及数据、方法或结论的修正,具体内容未在摘要中说明。相关读者需查阅原文以了解更正细节。
Thomas S. Clemmet、Duc Binh Phan、Alice Copson 等 · Manchester Academic Health Science Centre
2026年7月8日,Adis期刊发表一项系统评价,评估英国银屑病和银屑病关节炎全身治疗的成本效用分析建模方法。研究检索相关文献,分析模型结构、假设、效用值等,旨在为卫生技术评估提供方法学参考。结果将影响英国NICE评估及药物定价决策。
Diederik Brokkelkamp、Vivian Reckers‐Droog、L. Timmers 等 · Erasmus University Rotterdam
2026年7月7日,Adis期刊发表研究,评估荷兰药品报销决策中成本效果分析(CEA)的使用及附加考量。研究分析了荷兰国家卫生研究院(ZIN)的报销建议,发现CEA在多数评估中被使用,但决策还受疾病严重性、未满足需求等影响。研究结果对药企在荷兰市场准入策略有参考价值。
Teebah Abu-Zahra、Sabine E. Grimm、Prashant Changoer 等 · Maastricht University Medical Centre
2026年7月6日,Adis期刊发表研究,展示SMART工具在罕见癌症(晚期甲状腺癌和弥漫性中线胶质瘤)精准及联合治疗早期卫生经济模型规划中的应用。研究基于卫生经济指南和专家意见完成SMART评估,识别模型简化偏差,并更新工具,包括细化决策背景、增加指导问题和报告生成功能,以支持资源受限阶段的模型开发。
Isaiah Luc、Drew Carter、Tracy Merlin · The University of Adelaide
2025年,澳大利亚药品福利咨询委员会对纳武利尤单抗、伊匹木单抗和帕博利珠单抗采用新型广泛癌症列入方式,将每种药品的所有晚期及转移性癌症适应症合并为单一广泛列入,采用单一加权平均价格和基于使用量的返款上限。本文分析了该协议的经济、政策和临床实践影响,指出其具有促进及时准入、减轻HTA负担等优点,但也存在削弱适应症级价值信号、限制常规使用监测等挑战。
Benjamin P. Geisler、Fredrik Holmboe、Irene Starinieri 等 · University of Oslo
2026年6月19日,Adis期刊发表了一篇系统综述更新,评估结构专家启发法在卫生经济评估中的应用。该综述更新了先前的研究,总结了近年来该方法在模型参数估计、不确定性量化等方面的应用进展,并讨论了其优势和局限性。文章指出,结构专家启发法在缺乏实证数据时尤为重要,但需注意专家偏倚和透明度问题。
Rakhee Raghunandan、Parisa Aslani、Timothy F. Chen 等 · The University of Sydney
一项发表于《药物经济学》的离散选择实验研究,调查了澳大利亚社区药师对提供剂量管理辅助(DAA)服务的偏好。研究于2026年6月16日发布,旨在了解药师在服务提供中的权衡因素,以优化服务实施。结果揭示了影响药师参与意愿的关键属性,为政策制定和药学服务设计提供了实证依据。
Karl Vivoda、Harvey Jia Wei Koh、Tamrat Befekadu Abebe 等 · Monash Health
2026年6月15日,Adis期刊发表了一项关于高脂血症经济评估建模方法的系统评价。该研究系统梳理了现有模型的结构、假设和参数,指出当前模型在长期心血管风险预测和成本效果分析中存在方法学差异,可能影响决策。研究呼吁建立标准化指南以提高模型透明度和可比性。
Eun-Young Bae、J. Cho、Jooho Moon 等 · Gyeongsang National University
2026年6月11日,Adis期刊发表了一项研究,旨在推导韩国SF-6Dv2健康效用值集。研究采用离散选择实验结合持续时间的方法,基于韩国一般人群样本,估计了各健康状态的效用值。该值集将用于韩国药物经济学评价中健康相关生活质量的测量,为卫生技术评估提供本地化参数。
Olena Mandrik、C.R. Thomas、Alice Bessey 等 · University of Sheffield
Adis期刊发布了一则更正通知,针对此前发表的关于筛查成本效果建模的十项建议文章。该建议由国际利益相关者小组提出,旨在为筛查项目的经济评估提供指导。更正内容可能涉及数据或表述的修正,但具体细节未在摘要中说明。该文章对卫生经济学研究和政策制定具有参考价值。
Sheri A. Tubach、F. Castonguay · Chicago Department of Public Health
2026年6月4日,Adis期刊发表一项成本效果建模研究,旨在为农村注射吸毒人群(PWID)中丙型肝炎干预措施的公平实施提供依据。研究评估了不同干预策略的成本效果,并考虑了农村地区服务可及性等公平性因素。研究结果可为政策制定者及医疗机构优化资源配置、制定针对性的丙肝消除策略提供参考。