美国 FDA · 官方机构
9月15日 16:42 · 阅读约 1 分钟
美国 FDA（Federal Register）· 美国精选79分
FDA就罕见病临床试验设计统计考量公开征求意见
[Notice] Statistical Considerations for the Design of Rare Disease Clinical Investigations; Establishment of a Public Docket; Request for Information and Comments
摘要
美国FDA建立公开档案，征集对罕见病临床试验设计统计考量的反馈意见。该档案与同日举行的罕见病创新、科学与探索（RISE）研讨会同期开放，反馈范围包括预读材料及研讨会内容。
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罕见病临床试验受样本量限制，统计设计直接影响审评决策。从事罕见病新药研发的企业应密切关注此次意见征集，确保临床试验方案中的统计假设、终点选择与方法学符合FDA最新审评期望。
五维评分
信源权威度
9
影响范围
7
合规紧急度
7
行业关注度
8
时效性
8