06-13 14:20研究论文行业洞察已分析
Lonvoguran/Ziclumeran——遗传性血管性水肿的体内CRISPR基因编辑治疗
Danny M. Cohn · Coagulation, Bradykinin, Polyphosphates, and Angioedema
新英格兰医学杂志（NEJM）在线发表关于Lonvoguran与Ziclumeran联合使用的体内CRISPR基因编辑疗法治疗遗传性血管性水肿（HAE）的研究。该研究代表了基因编辑技术在罕见病领域的最新进展，目前处于预发表阶段，具体临床数据和方案细节待后续补充。