Lonvoguran/Ziclumeran——遗传性血管性水肿的体内CRISPR基因编辑治疗
Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema
作者：Danny M. Cohn、Padmalal Gurugama、Hilary J. Longhurst、Emel Aygören‐Pürsün、Timothy Craig、Henriette Farkas、J C Jacobs、William R. Lumry、Markus Magerl、Jonny Peter、Marc A. Riedl、David Maag、A. Golden、Mrinal Y. Shah、Andrea Sutherland、Catherine R. Miller、Ahmed M. Abdelhady、Yuanxin Xu、James S. Butler、David Lebwohl
单位：Amsterdam University Medical Centers；Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust；University of Auckland；Auckland City Hospital；Goethe University Frankfurt；University Hospital Frankfurt；VinUniversity；Penn State Milton S. Hershey Medical Center
摘要
新英格兰医学杂志（NEJM）在线发表关于Lonvoguran与Ziclumeran联合使用的体内CRISPR基因编辑疗法治疗遗传性血管性水肿（HAE）的研究。该研究代表了基因编辑技术在罕见病领域的最新进展，目前处于预发表阶段，具体临床数据和方案细节待后续补充。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
该研究涉及CRISPR体内基因编辑疗法的临床数据，对从事基因治疗或罕见病药物注册的BD和注册人员具有参考价值。建议关注最终发表内容，评估该疗法技术路线对同类产品开发的对标意义。