UniQure历经波折后重新申请FDA批准亨廷顿病基因疗法

摘要

基因治疗公司UniQure正在等待FDA对其亨廷顿病（Huntington's disease）基因疗法的审批决定。该公司在过去一年与美国监管机构经历了一段高度波折的审评过程，现已重新提交申请，期望获得正面答复。该疗法针对这一罕见神经退行性疾病，属于基因治疗赛道的重要品种之一。