MHRA就罕见病疗法新监管框架征求意见

MHRA consults on new regulatory framework to make UK a global leader in rare disease therapy development

发布于 2026/5/21 07:01:00（北京时间）

摘要

英国药品和健康产品管理局（MHRA）于2026年5月20日发布咨询文件，拟建立罕见病疗法监管框架，引入试验性上市许可（Investigational Marketing Authorisation）并压缩开发路径，旨在使英国成为罕见病疗法开发的全球领导者。MHRA鼓励行业在咨询期内提交反馈意见。

该框架将重塑罕见病药物审评路径，涉及新上市许可类型和加速开发策略，对在英申报罕见病产品的注册策略有直接影响，建议相关团队评估并参与咨询。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性