Ionis 亚历山大病疗法获突破性批准，奠定罕见病管线基石

摘要

Ionis Pharmaceuticals 治疗的亚历山大病（Alexander disease）药物获批，成为该罕见神经系统疾病的突破性疗法。亚历山大病是一种罕见的髓鞘形成障碍疾病，患儿通常在婴幼儿期发病，病情进展可导致前额叶白质病变。此次获批标志着 Ionis 在罕见病基因疗法领域的重要里程碑，为其罕见病管线建立核心支柱。