UniQure基因疗法延缓亨廷顿病进展四年，疗效较此前减弱

STAT+: UniQure’s gene therapy continues to slow Huntington’s progression after four years

发布于 2026/9/29 19:05:00（北京时间）

摘要

美国STAT News报道，UniQure公司开发的亨廷顿病基因疗法在四年期随访中持续显示延缓疾病进展的疗效，但相较于一年前分析所报告的疗效幅度有所减弱。该结果来自对长期临床数据的最新分析，提示疗效可能随时间推移而衰减。

基因疗法长期疗效衰减信号对罕见病药物注册策略有影响。药企在设计临床终点和长期随访方案时需关注疗效维持性证据，建议BD和注册团队将此案例纳入同类基因疗法申报策略参考。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性