欧盟授予小分子新药Nezglyal特殊上市许可，可穿越血脑屏障

此次批准主要基于2/3期NEXUS研究结果以及同情用药项目提供的额外真实世界证据。NEXUS是一项开放标签研究，旨在评估leriglitazone治疗早期男性儿童cALD患者的疗效和安全性。研究数据显示，接受治疗超过96周或在接受造血干细胞移植（HSCT）前进行评估的儿童患者在临床和影像学方面保持稳定。

Leriglitazone是一款每日一次口服、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂。cALD是X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的一种严重脑部表现，可出现进行性脱髓鞘性脑部病灶并导致神经功能恶化。目前，leriglitazone还在一项针对成人男性cALD患者的3期CALYX研究中接受评估。

#X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病，被纳入中国政府公布的《第一批罕见病目录》中。X-ALD的全球发病率约为每10万活产婴儿6-8例。患有X-ALD的男孩和成年男性在他们的一生中的任何时候都可能发展为脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD），其特征为脑部脱髓鞘损伤，这些损伤可能迅速进展，导致急性神经功能下降和死亡。这些损伤可能导致严重的症状，如失去自主运动能力、吞咽困难、失去沟通能力、皮质性盲和完全失禁以及死亡，平均生存时间为3至4年。

德国预计2026年底率先上市，其余欧洲国家待完成各自报销谈判后陆续可及。

Leriglitazone目前正在其他两个临床研究项目中进行评估，针对钆增强病灶的cALD男性成人患者的3期临床CALYX研究和针对#Rett综合征 儿童患者的2a期临床TREE研究预计将分别于2028年初和2026年底取得初步数据。

#曙方医药 是Minoryx医药公司在亚洲的合作方，并已于2020年9月自Minoryx获得leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区用于治疗#肾上腺脑白质营养不良 （ALD）的独家开发和商业化权益。