全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则征求意见

1.随着全身型重症肌无力治疗手段的丰富，该疾病逐渐成为可较好管理的慢性疾病，故当前研发的创新药主要定位于症状改善，积累了较为丰富的研发经验。在此基础上，本指导原则重点阐明了症状改善药物的临床研发技术考虑；对于定位于改善临床结局的药物，本指导原则提出了原则性的技术考虑，具体试验设计仍需要进一步讨论。

2.糖皮质激素目前仍是临床诊疗实践中的一线用药之一，但激素长期使用发生不良反应的风险较高，故激素减量也可成为研发目标之一。考虑到激素减量通常是在获得症状改善等临床获益的前提下进行，且患者基线时的激素使用情况可能存在较大差异，故暂不建议将激素减量情况作为主要疗效终点，可作为次要疗效终点。

一、通知原文

全身型重症肌无力是严重影响患者日常活动能力和生活质量的罕见病，为了规范和指导该疾病领域治疗药物临床试验，提高临床研发效率，我中心组织起草了《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

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xuxw@cde.org.cn、yangjy@cde.org.cn