英国MHRA批准plozasiran（Redemplo）用于家族性乳糜微粒血症综合征治疗
英国药品和医疗产品监管局（MHRA）于2026年10月19日批准反义寡核苷酸药物plozasiran（商品名Redemplo），用于成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗。FCS是一种罕见遗传性脂代谢疾病，特征为乳糜微粒堆积导致严重高甘油三酯血症及复发性胰腺炎风险增加。该批准标志着针对FCS的首个靶向siRNA疗法正式进入英国市场。
领域：罕见病、孤儿药与特殊审评通道 · 机构：英国
英国药品和医疗产品监管局（MHRA）于2026年10月19日批准反义寡核苷酸药物plozasiran（商品名Redemplo），用于成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗。FCS是一种罕见遗传性脂代谢疾病，特征为乳糜微粒堆积导致严重高甘油三酯血症及复发性胰腺炎风险增加。该批准标志着针对FCS的首个靶向siRNA疗法正式进入英国市场。