自然综述·药物发现

FDA 2026年第三季度新药批准综述

自然综述·药物发现于2026年10月14日发布文章，汇总评述美国FDA在2026年第三季度批准的所有新药。文章覆盖各类治疗领域的突破性疗法、首次获批品种及临床价值评估，反映美国监管机构近期的审评重点与药物创新趋势。

罕见溶酶体贮积症基因疗法获FDA批准

2026年10月，美国FDA批准一款基因疗法用于罕见溶酶体贮积症治疗。该疗法通过一次性基因置换策略靶向缺陷酶基因表达，填补此类罕见代谢疾病的治疗空白。这是继近年多项孤儿药获批后，FDA在溶酶体贮积症领域的又一重要审批进展。

全球首款肌萎缩侧索硬化症（SMA）用MSTN靶向抗体获批

Asher Mullard

Nature Reviews Drug Discovery 报道，全球首款针对肌肉生长抑制素（MSTN）的抗体疗法正式获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。该疗法填补了SMA领域的靶向生物制剂空白，标志着肌病罕见病治疗进入新阶段。预计将在美国、欧盟等地陆续上市，为患者提供新型干预选择。

选择性雌激素受体降解剂（SERD）类别随新癌症适应症获批扩容

Asher Mullard

2026年9月11日，《自然综述·药物发现》发文报道选择性雌激素受体降解剂（SERD）类药物因新癌症适应症获批而进一步壮大。该文章综述了SERD靶点机制、代表品种及最新审评进展，标志着雌激素受体阳性乳腺癌治疗领域持续扩张。

2026年Q4 FDA审批决定前瞻

Nature Reviews Drug Discovery于2026年9月发布文章，梳理FDA预计在2026年第四季度作出审批决定的重点品种及节点，涵盖新药申请（NDA/BLA）审评进展与潜在批准时间窗口预测。

最新分子胶降解剂获批用于多发性骨髓瘤治疗

Asher Mullard

《自然综述·药物发现》报道，新一代glue degrader（分子胶降解剂）已获得美国FDA批准，用于多发性骨髓瘤治疗。该药物通过分子胶机制诱导目标蛋白降解，为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，标志着蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）及分子胶类药物在血液肿瘤领域的又一重要突破。

RevMed的RAS抑制剂获FDA里程碑批准用于胰腺癌

Asher Mullard

2026年8月27日，美国FDA批准RevMed公司的RAS抑制剂用于治疗胰腺癌，这是首个获FDA批准用于该适应症的RAS抑制剂。此次批准为胰腺癌患者提供了新的治疗选择，具有里程碑意义，标志着RAS靶向疗法在难治性肿瘤领域的重大突破。

溶瘤病毒获FDA批准

据《自然综述·药物发现》2026年8月12日报道，美国FDA批准了一款溶瘤病毒疗法，该疗法通过转基因病毒选择性杀伤肿瘤细胞并激活免疫应答。报道未披露具体产品、适应症和适用范围。此次批准有望为癌症治疗提供新手段。

食欲素受体激动剂获突破性发作性睡病批准

Katie Kingwell

据自然综述·药物发现报道，一款食欲素受体激动剂获得监管批准，用于治疗发作性睡病，这是该领域的一项里程碑式进展。该药物通过激活食欲素受体，改善患者日间过度嗜睡和猝倒症状。具体获批适应症、适用人群及上市时间等细节尚未披露，但此举标志着针对发作性睡病病因的靶向治疗取得重大突破。

首个双重BAFF/APRIL抑制剂获FDA批准

2026年8月6日，据《自然综述·药物发现》报道，美国FDA批准了首个同时靶向BAFF和APRIL的双重抑制剂，用于治疗自身免疫性疾病。该药物通过阻断B细胞活化信号，有望为系统性红斑狼疮等患者提供新选择。具体适应症、商品名及上市信息待官方公布。

口服大环PCSK9抑制剂获FDA批准

Asher Mullard

2026年7月30日，据《自然综述·药物发现》报道，一种口服大环PCSK9抑制剂获得美国FDA批准上市。该药物为每日口服制剂，用于降低低密度脂蛋白胆固醇，为患者提供了注射剂之外的便利选择。具体适应症、疗效数据及上市信息详见期刊报道。

2026年第二季度FDA新药批准概览

2026年7月10日，自然综述·药物发现期刊发布2026年第二季度FDA新药批准汇总，涵盖该季度获批的新分子实体和生物制品，包括适应症、审批路径及关键临床数据。该汇总为行业提供季度监管动态的权威参考。