唯可生物AAV载体ITR完整性检测专利获批
唯可生物AAV载体完整性检测方法发明专利成功获批 | 会员动态
摘要
2026年9月，唯可生物一项关于AAV载体完整性检测方法的发明专利获国家知识产权局授权。该专利回应了国内《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与技术要求》及FDA基因治疗CMC指南的质控需求，聚焦ITR反向末端重复序列完整性及整合风险评估，为AAV基因治疗产品的分析方法开发与注册申报提供技术支撑。
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AAV基因治疗企业应关注此技术路径，ITR完整性分析已成为NMPA与FDA共同关注的审评重点。该专利方法可作为自建检测方法开发的参考，建议在IND/BLA申报前与CDE/CD沟通分析方法验证策略，避免后期补测延误进度。
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正文
伴随国内《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与技术要求》及FDA基因治疗CMC指南的相继落地，AAV整合风险评估及ITR（反向末端重复序列）完整性已成为AAV基因治疗产品的关键质量属性，也是IND及上市申报阶段的重点核查项。传统检测手段难以同时实现精准的定性、定量评估，制约了产品的合规申报进程。
近日，唯可生物与合作单位申请的发明专利《一种多引物ITR设计下的AAV载体完整性定性定量检测方法》，正式获得国家知识产权局授权（专利号：ZL 2025 1 0930193.9，授权公告号：CN 120700208 B）。该专利依托多重PCR技术体系，精准针对ITR结构难扩增的行业痛点，在ITR发生断裂或基因组部分整合时，亦可同步完成定性判定与精确定量，并支持AAV载体整合位点溯源分析。专利的落地，标志着唯可生物在CGT载体安全评价与质量分析领域的技术实力再次获得权威认可。
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背景：AAV载体质控的行业痛点
腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域最主流的递送载体之一。在AAV载体的生产过程中，受限于生产工艺，极易产生空壳、部分包装以及ITR区域缺失、截短或突变的残缺载体。
ITR作为AAV基因组两端的“封条”，其完整性直接关系到病毒载体的包装效率、转导活性以及临床使用的安全性。然而，传统的检测方法（如常规qPCR）往往只能检测基因组总量，难以精准区分完整载体与残缺载体，成为长期制约基因治疗药物研发与申报的质控痛点。
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创新：实现精准定性定量
针对这一行业难点，唯可生物研究团队历经潜心研究，创造性地提出了“多引物ITR设计”方案。该专利通过对ITR及其相关区域进行多引物设计，结合不同引物区域获得的序列信息，对AAV载体中的相关断点和嵌合序列进行分析。与仅检测单一位点或局部片段的方法相比，多引物检测策略能够从多个区域之间的序列关系出发，对AAV载体完整性进行更全面的判断。其核心优势体现在：
● 精准评估完整性：有效识别ITR区域的缺失或截短，准确反映AAV载体的真实完整度。实现精确定量：通过统计不同引物区域嵌合序列的数量，对ITR断点进行定性判断和定量分析，准确评估AAV载体中不同结构类型的组成比例。
● 溯源异常结构：不仅关注“某个区域是否存在”，还能进一步分析异常发生在哪个区域、是否存在多种异常结构，以及不同工艺或批次之间的载体完整性差异。
● 支撑整合位点溯源：为AAV载体整合位点的溯源分析提供强有力的数据支撑，契合基因治疗产品长期安全性的评价需求。
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应用场景：贯穿CGT药物全生命周期
该方案贴合基因治疗监管审评逻辑，具备方法可验证、数据可追溯的特点。作为深耕CGT领域的安评CRO服务商，唯可生物将这一专利技术转化为实际可用的质控方案，广泛应用于AAV基因治疗药物研发的多个核心环节：
● 工艺开发与优化：帮助客户在工艺开发早期，精准评估不同工艺条件、纯化步骤对ITR完整性的影响，筛选最优工艺条件，从源头降低空壳率和残缺载体比例。
● CMC质量研究与批次放行：作为关键质量属性（CQA）的核心检测手段，提供稳健的放行检测方案，确保不同生产批次间产品质量的均一性，夯实药物安全性质量底座。
● IND与上市申报（合规支持）：紧扣CDE与FDA最新的CMC指南要求，提供合规的核心检测数据，助力国内AAV基因治疗产品高效满足国内外法规审评要求，加速新药研发与上市进程。
● 长期安全性评价：针对AAV载体整合风险，通过精准的整合位点溯源分析，为药物的长期安全性评估提供强有力的数据支撑。
从载体构建到工艺开发，再到质量研究和安全性评价，可靠的分析检测能力是推动基因治疗产品持续发展的重要基础。唯可生物此次获批的专利技术，可直接应用于新药申报的质量研究，帮助药企客户更精准地把控产品质量，加速新药研发与上市进程。
未来，唯可生物将继续坚持以技术研发和科学验证为基础，围绕CGT领域的实际需求，持续提升检测技术能力和服务水平，为行业创新和产品研发提供支持。
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唯可生物，全球CGT安全评价专业服务平台，以领先的基因组学技术和全球申报经验，为细胞与基因治疗产品提供覆盖研发、IIT-IND-BLA申报及上市后相关研究的全生命周期安全解决方案，助力创新疗法高效合规走向全球。
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