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10月19日 17:30 · 阅读约 14 分钟

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在凤凰城，美国投资人给中国细胞基因疗法“威胁”打分

发布于 2026/10/19 17:30:00（北京时间）

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摘要

10月5日至7日，美国再生医学联盟（ARM）主办的Cell & Gene Meeting on the Mesa在亚利桑那州凤凰城举行，“中国竞争威胁”成为投资人圆桌的讨论主题。承认研发速度和成本优势

正文

10月5日至7日，美国再生医学联盟（ARM）主办的Cell & Gene Meeting on the Mesa在亚利桑那州凤凰城举行，“中国竞争威胁”成为投资人圆桌的讨论主题。承认研发速度和成本优势，怀疑国际商业化能力——美国投资界对中国细胞与基因治疗（CGT）产业的判断，比“威胁论”本身复杂得多。

撰文丨KV324

中国创新药产业的快速崛起，正在改变国际资本对全球生物医药竞争格局的判断。从小分子药物到双特异性抗体、抗体偶联药物，中国企业凭借研发速度、临床开发成本和不断增强的创新能力，逐渐成为跨国药企重要的技术合作伙伴，也成为美国生物技术企业日益警惕的竞争者。如今，这种竞争压力开始延伸至技术门槛更高的细胞与基因治疗领域。

这场讨论发生的场合本身就值得注意。Cell & Gene Meeting on the Mesa由ARM主办，是北美细胞与基因治疗领域具有重要行业影响力的年度会议，汇集生物技术企业高管、投资机构及产业决策者。据主办方介绍，会议规模超过1500人，其中企业首席级高管占比超过30%，并安排超过5000场一对一商务洽谈。在这样一个高度聚集产业资本与企业决策者的场合，中国创新药竞争力成为讨论议题，反映出美国投资界对中国先进治疗产业的关注正在加深。

在细胞与基因治疗领域，美国投资人对中国竞争力的判断更加复杂。他们承认中国企业在研发速度、成本和早期临床开发方面具有突出优势，但也认为，中国尚未形成与传统创新药相当的国际商业竞争力。这种看似矛盾的态度，正是国际竞争者对中国细胞与基因治疗产业的最新认知。

一、美国投资人的警惕：从同类改良药物走向原创创新

在会议讨论中，GordonMD Global Investments创始人兼首席执行官Craig Gordon将中国视为美国生物医药产业的重要竞争威胁。他认为，中国企业已经在me-too和me-better开发方面建立了很强的能力，并正在向first-in-class迈进。

Gordon特别提到，中国已有人工智能模型能够系统整合美国和欧洲生物医药企业的专利及学术出版物，从中识别潜在研发机会。这种信息获取与分析能力，使美国生物技术企业更加担心自身研发优势被迅速追赶。

Jennison Associates董事总经理兼投资组合经理Debra Netschert同样强调知识产权保护的重要性。她建议生物技术企业尽可能延长保密研发阶段，谨慎公开关键靶点与研究数据，避免竞争者提前掌握具有商业价值的信息。

这些表态反映出美国投资人对中国创新能力的认知正在发生变化。过去，中国企业更多被视为欧美创新技术的跟随者，而如今，部分投资人已经将中国企业视为能够快速识别研发机会、完成技术改进并参与全球市场竞争的对手。

当然，利用专利和公开文献开展竞争情报分析，本身就是全球制药行业的普遍实践。人工智能提高了信息整合效率，并不意味着能够直接复制受专利保护的技术。美国投资人的担忧更多体现为中国研发效率提升后，原有竞争优势可能更快被削弱。

与Gordon相比，Novo Holdings合伙人Ray Camahort对中国细胞与基因治疗产业的评价更加审慎。他认为，中国对传统药物和生物制剂的竞争威胁已经十分明显，但在细胞与基因治疗领域，目前的威胁程度仍然相对有限。 Camahort指出，中国生物技术产业近年来形成的重要发展模式，是在国内完成药物发现及早期临床开发，然后将海外开发权授权给国际制药企业。这种模式在具有庞大潜在市场的小分子药物和抗体药物领域非常成功，但并不完全适用于细胞与基因治疗。他以诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）为例，认为开发直接竞争产品既存在很高的技术难度，也缺乏足够的商业吸引力。Zolgensma自2019年获批以来，已成为少数取得显著商业收入的基因疗法之一。2026年第二季度，包括Zolgensma和Itvisma在内的Zolgensma产品组合销售额达到3.65亿美元，同比增长23%。

与传统药物不同，许多基因疗法采用一次性给药，目标患者群体有限，而且需要承担较高的生产、开发及长期安全性监测成本。在这样的市场条件下，即使后来者能够开发出疗效相近的产品，也未必拥有足够的商业空间。不过，Camahort并未低估中国企业的实际研发能力。他特别指出，中国已有数百乃至上千个细胞与基因治疗项目处于开发阶段，其研发速度更快、成本更低，而且能够通过早期临床研究形成足以支持国际授权或收购的高质量数据。

二、从临床突破到技术输出：中国CGT的硬实力

美国投资人的谨慎判断有一定现实依据，但近年来中国细胞与基因治疗产业取得的进展，也说明其竞争力已经不能完全用传统的同类改良药物开发模式解释。

最有代表性的案例是传奇生物与强生合作开发的BCMA靶向CAR-T疗法西达基奥仑赛（Carvykti）。该产品已在美国及其他主要市场获批，并成为全球商业化最成功的CAR-T产品之一。2026年第二季度，Carvykti全球销售额达到6.57亿美元，同比增长50%。这一成绩证明，中国来源的细胞治疗技术已经能够进入国际主流市场，并创造相当可观的商业价值。Carvykti的成功当然离不开强生在全球临床开发、制造扩张和商业化方面的资源支持。因此，这一案例同时说明，中国企业已经具备能够获得国际认可的细胞治疗创新能力，而全球市场开发仍然高度依赖成熟的跨国制药体系。

在实体瘤细胞治疗领域，中国企业也开始取得具有国际意义的突破。2026年6月，科济药业开发的Claudin18.2靶向CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛注射液（satri-cel，商品名恺力美）获得中国国家药监局批准，用于特定晚期胃癌及胃食管结合部腺癌患者，成为全球首款获批用于实体瘤的CAR-T疗法。此前随机II期研究显示，satri-cel组与对照组的中位无进展生存期分别为3.25个月和1.77个月，风险比为0.37。虽然这一疗法仍然面临安全性、制造复杂性和国际商业化等挑战，但其获批意味着中国企业已经在全球实体瘤细胞治疗领域取得实质性的临床及监管进展。

基因编辑领域同样值得关注。中国研究团队正在利用碱基编辑等新技术开发遗传性疾病治疗方案，并已在β-地中海贫血等疾病的早期临床研究中取得积极成果。这些技术仍需要长期安全性和更大规模临床数据验证，但已经表明中国企业正在参与先进治疗技术的前沿探索。

与此同时，国际企业对中国先进治疗技术平台的兴趣也在增加。2026年6月，美国Cartesian Therapeutics与成都威斯津生物（WestGene Biopharma）达成合作，计划将后者的靶向脂质纳米颗粒递送技术应用于体内CAR-T开发。8月，美国CREATE Medicines也与威斯津生物建立合作，涉及针对自身免疫疾病及实体瘤的体内免疫细胞工程项目。

这些合作具有重要的产业意义。传统自体CAR-T治疗需要在体外完成患者细胞的基因改造和扩增，而体内CAR-T尝试利用递送系统直接在患者体内完成免疫细胞工程。如果这一技术路线取得临床成功，有望改变现有细胞治疗的制造和应用模式。

三、中国CGT优势与短板在哪里？

美国投资人之所以认为中国尚未在细胞与基因治疗领域形成与传统创新药相当的竞争压力，一个重要原因是两类产品的产业条件存在显著差异。

中国创新药产业近年来的突出优势，包括快速开展临床研究、较低的开发成本、庞大的患者资源以及灵活的研发决策体系。这些优势能够帮助企业迅速完成概念验证，形成具有国际合作价值的临床数据。但细胞与基因治疗的竞争力不仅取决于临床开发效率，还高度依赖制造技术、质量控制、医疗基础设施和支付体系。尤其对于自体CAR-T疗法，患者细胞采集、运输、基因改造、培养扩增和回输构成复杂的治疗链条。企业即使在中国拥有成本优势，也很难直接将这一优势完整复制到欧美市场。

基因治疗面临的情况又有所不同。病毒载体生产、效价控制、长期安全性以及有限的患者群体，都增加了产品开发和商业化的难度。对于部分一次性治疗的罕见病，先发产品已经覆盖一定数量的患者，后续产品还可能面临目标市场逐渐缩小的问题。

此外，国际监管要求正在成为影响中国企业全球竞争能力的重要因素。2026年9月，美国FDA下属四个中心的主任联合发文，强调境外临床试验的可检查性和数据可靠性，提出扩充海外临床检查资源，并将I期等早期临床研究纳入更严格的检查范围。这对中国细胞与基因治疗企业具有特别重要的影响。许多先进治疗项目的早期研发依托研究者发起的临床试验，而这些研究所产生的数据能否用于支持后续美国注册开发，取决于试验设计、原始数据、患者知情同意、制造记录及质量控制体系是否能够满足相应监管要求。

因此，中国企业的研发速度与成本优势要转化为国际竞争力，还需要建立符合全球监管要求的临床和制造体系。尤其对于具有高度个体化特征的细胞治疗产品，制造一致性、工艺变更可比性和质量可追溯性将持续影响其国际开发效率。

美国投资人的评价也反映了这一现实：中国企业能够快速形成有价值的早期临床数据，但是否能够凭借这些数据完成全球注册、实现规模化制造并建立商业支付渠道，仍然需要进一步验证。

四、当技术竞争进入国家战略层面

中国生物医药产业的崛起，正在使企业间的技术竞争逐渐延伸至国家产业政策层面。2026年6月2日，美国众议院美中战略竞争特别委员会主席约翰·穆伦纳尔（John Moolenaar）与众议员黛比·丁格尔（Debbie Dingell）联合提出《生物技术投资国家安全法案》（Biotech Investment National Security Act，BINSA），拟修订2025年通过的《全面对外投资国家安全法》，将生物技术及制药研发纳入对外投资安全审查范围，使符合特定条件的对华药物授权、合资和股权投资交易可能受到美国财政部审查。8月，参议员皮特·里克茨（Pete Ricketts）又在参议院提出了一项同名法案，走的是《国防生产法》路径。这些法案尚未成为法律，但反映出美国国会正在从国家安全和产业竞争的角度审视中美生物医药合作。在Cell & Gene Meeting on the Mesa会议上，Craig Gordon也指出，美国国会在这一问题上的立场比行政部门更加强硬。

这种政策取向与全球生物医药产业的发展趋势存在明显矛盾。美国希望维护本土创新优势，但其制药企业又越来越依赖国际技术合作和创新资产引进。随着中国企业在细胞与基因治疗领域的技术价值不断提升，限制跨境资本与技术流动，也可能增加美国企业获取先进技术的成本。尤其在高度依赖资本投入、技术整合和国际临床合作的先进治疗领域，产业竞争与国际合作已经越来越难以分割。

美国投资人对中国竞争威胁的讨论，反映出全球生物医药创新资源的分布正在发生变化。中国企业开始从国际研发体系的参与者，逐步成长为关键技术和创新资产的提供者。未来中美细胞与基因治疗领域的竞争，将不再局限于具体产品的临床表现和商业价值，还将涉及创新技术的控制权、全球资本的配置以及国际产业规则的制定。

参考文献：

1. Meeting On The Mesa: China Seen As Competitive Threat, Even In Cell And Gene Therapy. Citeline Scrip. 2026.10.07.

2. Legend Biotech Reports Second Quarter 2026 Results and Recent Highlights. Legend Biotech. 2026.08.11.

3. CARsgen Announces Approval of Satri-cel, the World's First CAR T-Cell Therapy Product for Solid Tumors. CARsgen Therapeutics. 2026.06.22.

4. Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice ... (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial. The Lancet. 2025.

5. Cartesian Therapeutics Announces Strategic Licensing Agreement with WestGene Biopharma. Cartesian Therapeutics. 2026.06.09.

6. CREATE Medicines Expands Clinical In Vivo CAR Pipeline and LNP Technology Suite by Forming Strategic Collaboration With WestGene. PR Newswire. 2026.08.28.

7. Biotech Investment National Security Act of 2026. U.S. Congress. 2026.06.02.

8. FDA 四大中心主任关于境外临床试验监管的联合署名文章（FDA Voices）. 2026年9月.

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