迈芮倍获台湾健保纳入支付，惠及ALGS及PFIC患者

迈芮倍^® (Livmarli^®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，以及缓解胆汁淤积性瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服溶液是中国内地、香港及美国首个获批治疗 3 月龄及以上 ALGS 患者的药物，亦为欧盟与台湾获批治疗 2 月龄及以上ALGS 患者的首款药物。此外，迈芮倍在美国还获批用于 12 月龄及以上的PFIC患者人群；在欧盟、香港及台湾，获批适用人群为 3 月龄及以上。

迈芮倍已获得美国食品药品监督管理局（FDA）治疗ALGS和PFIC的突破性疗法，以及FDA、欧洲药品管理局（EMA）以及台湾食品药物管理署（TFDA）的ALGS、PFIC孤儿药物资格的认定。

阿拉杰里综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传的多系统疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间，该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以肝内胆管缺乏和肝外脏器（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断，并严重影响患者的生长、发育和生活质量，并可能导致肝移植。

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的遗传性疾病，主要引起参与肝细胞转运系统和胆汁形成的特定蛋白缺乏，表现为肝内胆汁淤积，导致进行性肝脏疾病，并发展为终末期肝病，70-80%患者最终需要肝移植。PFIC的体征和症状通常始于婴儿期。从婴儿期开始，患者常常出现严重的瘙痒、黄疸、生长不良以及肝功能衰竭。据估计，在美国和欧洲，每 50,000 到 100,000 名新生儿中就会出现一名PFIC患者。 目前已经通过遗传学分析确定的13种PFIC类型都表现为胆汁流动障碍和进行性肝脏疾病。