罕见病创新药首次在阿联酋获批上市
重磅！罕见病创新药海外首登阿联酋
摘要
2026年7月26日，罕见病信息网报道，一款罕见病创新药在阿联酋首次获批上市，成为该药海外首个获批国家。该药用于治疗某罕见病，具体适应症和药品名称未披露。此次获批标志着该药国际化进程迈出重要一步，未来或将在更多国家提交上市申请。
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罕见病创新药海外首登阿联酋，对药企BD和注册部门具有战略参考价值，提示新兴市场注册路径的可行性，建议关注后续审批进展及市场布局。
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正文
7月21日，日本JCR制药公司宣布，其基于专有J-Brain Cargo技术开发的血脑屏障穿透酶替代疗法（ERT）IZCARGO，已获得阿拉伯联合酋长国（UAE）上市许可，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型，MPS II）。这是IZCARGO首次在日本以外地区获得上市许可。
亨特综合征是一种X连锁隐性遗传性罕见病，主要累及男性。该病由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，而这种酶对于分解糖胺聚糖（GAGs）等复杂糖类至关重要。由于酶的缺失，患者体内的GAGs会在全身细胞（包括大脑）中不断积聚，造成器官和组织的进行性损伤。病症通常始于儿童早期，患者可出现认知、行为、听力和运动功能下降，甚至逐渐丧失说话和行走能力。
作为一款重组融合蛋白，IZCARGO由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（即亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶）组成。该药物采用了JCR公司专有的血脑屏障（BBB）穿透技术J-Brain Cargo，能够通过转铁蛋白受体介导的胞吞作用穿过血脑屏障，并通过甘露糖-6-磷酸受体进入细胞。这种全新的作用机制，有望使IZCARGO有效缓解亨特综合征患者的中枢神经系统（CNS）症状。
在研发与商业化进展方面，IZCARGO已于2021年在日本获批上市。目前，该药物正在开展一项全球III期临床试验，以进一步验证其在更广泛人群中的疗效与安全性。
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