小人群研究方法与模型的监管指南综述

摘要

《Clinical Pharmacology & Therapeutics》于2026年10月13日发表综述文章，系统梳理了针对小样本人群（如孤儿药、儿童用药、罕见病患者群体）的研究方法与建模策略相关的监管指南，涵盖FDA、EMA等主要监管机构对小人群临床试验设计、药代动力学建模及外推分析的指导文件。