ITM-11收到FDA完整回复信，GEP-NETs新药审批受挫
疗效更优却遭FDA拒绝？不是安全数据问题
摘要
8月10日，ITM Isotope Technologies宣布其用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的候选药物ITM-11（¹⁷⁷Lu-edotreotide）收到FDA完整回复信。公司表示问题并非安全数据所致，但具体拒绝原因尚未披露。该药为放射性配体疗法，此前被认为疗效更优。此次CRL可能涉及产品质量或非临床审评要求，对同类放射性药物开发具有参考意义。
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从事放射性配体药物或神经内分泌肿瘤适应症开发的企业应密切关注FDA审评动态，疗效优却遭拒提示需全面核查CMC、非临床或临床设计，避免同类问题。
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正文
8月10日，ITM Isotope Technologies公司宣布，其用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的候选药物ITM-11（¹⁷⁷Lu-edotreotide）收到FDA完整回复信（CRL），暂未获批上市。
图片来源：ITM 公司官网
FDA此次驳回主要涉及化学、生产和控制（CMC）及第三方商业化生产设施相关问题，并未对ITM-11的临床疗效或安全性数据提出质疑，也未要求补充额外的临床或非临床研究。
ITM-11的申请基于一项针对GEP-NETs患者的III期COMPETE试验数据。
此前公开信息显示，ITM-11在延长无进展生存期（PFS）方面显著优于诺华的Afinitor：中位PFS分别为23.9个月和14.1个月，疾病进展或死亡风险降低了33%。
ITM-11是一种专有的合成靶向放射治疗试验药物，适用于无法手术且呈进展性的1级或2级GEP-NETs患者。除COMPETE试验外，该药物还在III期COMPOSE研究中接受了评估，后者针对具有良好分化、侵袭性的2级或3级生长抑素受体（SSTR）阳性GEP-NETs患者。目前，ITM-11已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。
针对此次FDA的反馈，ITM公司对ITM-11的潜力依然充满信心，正在审查FDA的反馈意见，以确定最合适的推进路径，并计划重新提交申请以完成审评。
在国内市场，2021年，远大医药与国ITM达成战略合作，以不超过5.2亿欧元的授权签约费及里程碑款项，获得ITM开发三款全球创新型放射性核素偶联药物在大中华区的独家开发、生产及商业化权益，其中一款资产正是治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的ITM-11。
神经内分泌肿瘤是一种罕见癌症，GEP-NETs起源于神经内分泌系统，可发生于胃、小肠、结肠、直肠、阑尾及胰腺等部位。由于许多患者早期无症状，常在晚期出现转移时才被确诊，治疗领域仍存在巨大的未满足医疗需求。该疾病已被纳入《第二批罕见病目录》。
资料来源：https://www.itm-radiopharma.com/news/press-releases/press-releases-detail/itm-receives-complete-response-letter-for-177lu-edotreotide-itm-11-763/
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