超罕见缓慢进展神经疾病替代终点监管协调：弥合生物标志物科学与全球监管接受度差距

Regulatory Alignment on Surrogate Endpoints for Slowly Progressive Ultra-Rare Neurological Diseases: Bridging the Gap Between Biomarker Science and Global Regulatory Acceptance

发布于 2026/7/29 08:00:00（北京时间）

罕见病、孤儿药与特殊审评通道行业观点涉华 ★★★☆☆

综述Health Systems, Economic Evaluations, Quality of LifeDOI: 10.1007/s43441-026-01026-7

作者：Shihshuan Fang、Shenghan Chen

单位：Landseed Hospital

摘要

DIA 官方期刊发表文章，探讨超罕见缓慢进展神经疾病的替代终点监管协调问题。文章分析了生物标志物科学进展与全球监管接受度之间的差距，提出协调策略，旨在促进此类疾病药物研发的监管一致性。该文发表于2026年7月29日，对罕见病药物开发具有指导意义。

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罕见病药物研发常面临终点选择困境，此文为注册策略提供科学依据，建议注册与研发部门关注，以优化全球申报路径。

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