罕见疾病和状况的医疗产品

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定项目为那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国少于200,000人的罕见疾病/病症的药物和生物制品提供孤儿药地位。该项目也适用于影响超过200,000人但没有合理盈利预期的疾病。此政策有助于鼓励罕见病药物的研发，影响范围包括所有罕见病治疗、诊断或预防产品。合规要点包括确保药物符合孤儿药资格认定的标准，以及了解相关的激励措施和监管要求。