体内CAR-T递送载体质控直播预告：最后一公里的关键挑战

过去几年间，in vivo CAR-T（体内CAR-T）技术以前所未有的速度从学术概念走向产业风口，成为细胞治疗领域最火热的赛道之一。因其制备周期短、成本低、可及性高以及无需清淋预处理等多重优势，有望从根本上解决现有CAR-T疗法的痛点，正推动细胞治疗从个体化疗法向标准化药物转变。2026年7月，CDE发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，正式将in vivo CAR-T归入基因治疗药品。

与ex vivo CAR-T疗法以细胞作为质量控制核心不同，in vivo CAR-T疗法的最终产品为基因递送载体，其监管审评路径需遵循基因载体相关指导原则，质控核心聚焦于核酸递送载体本身，包括载体滴度、核酸完整性、体内脱靶及基因组整合风险等。常用的递送系统包括病毒递送系统（以慢病毒为代表）和非病毒递送系统（以脂质纳米颗粒为代表），应当根据递送平台的特点，识别其关键质量属性（critical quality attributes, CQA），并制定相应的质量控制策略。

对于慢病毒载体（LVV），CQA包括滴度（物理/功能）、基因组完整性、衣壳纯度、RCL残留等。然而，不管是经典的TU、qPCR还是p24 ELISA的方法都无法准确回答以下问题：如何准确测定功能性LVV的物理滴度？如何区分完整和缺陷型LVV？如何界定LVV中的EV污染？

对于脂质纳米颗粒（LNP），CQA包括粒径、浓度、包封率、空载率、脂质比例、mRNA完整性等。然而，基于集权平均的传统研究范式，难以捕捉并掩盖了LNP群体内部存在的异质性。现有分析策略难以在单颗粒水平实现载体空载率的有效表征，靶向配体的分布信息亦无从获得。

在此背景下，8月19日（周三）下午14:30，写意直播间邀请厦门福流生物应用科学家王娜进行主题分享《体内CAR-T的“最后一公里”：递送载体质控》。NanoFCM隆重推出历经十年打磨验证的独家专利方案，仅需1-2分钟即可在单颗粒水平快速获取递送载体的CQA。秉承quality over quantity理念，NanoFCM全新载体表征方案获领域内顶尖客户真实好评：out-of-the-box solution（开箱即用）！这恰恰印证了NanoFCM在递送载体质控领域的独特价值。此次，我们将为大家揭秘备受诸如强生、诺华、百时美施贵宝等老牌CAR-T玩家和Kelonia、Capstan等in vivo CAR-T新贵青睐的解决方案，到底有什么神奇之处呢？敬请关注！

*本场直播由厦门福流生物特约播出。