ISPOR：罕见病患者报告结局锚点变化的临床意义研究

How Much Change Is Meaningful in Global Impression Anchors? Evidence From 5 Rare Diseases

发布于 2026/10/7 02:14:05（北京时间）

研究论文Statistical Methods in Clinical TrialsDOI: 10.1016/j.jval.2026.04.012

作者：Courtney Hurt、Maja Kuharić、Somayeh Hashemi、Eloise C. Salmon、S. Eremenco、David Cella、Karen Kaiser、Chelsea Perschon、Sara Shaunfield、John Devin Peipert

单位：Northwestern University；University of Michigan；Critical Path Institute；Clinical Outcomes Solutions, Tucson, AZ, USA；University of Birmingham

摘要

2026年10月发表于《Value in Health》期刊，作者团队来自ISPOR及相关机构。研究探讨5种罕见病中全球印象锚点（Global Impression Anchors）变化多少具有临床意义，为PRO测量工具的选择与解释提供证据支持。

AI 主编 · 推荐理由推荐理由

该研究涉及罕见病临床试验的患者报告结局解读，对注册申报时临床终点意义的判定有参考作用。建议关注ISPOR后续相关指南发布及罕见病PRO验证方法学进展。

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