一束光拿下诺奖！Biotech如何解锁光遗传学的临床价值？
摘要
士泽生物通用细胞治疗帕金森病亮相MDS国际大会丨临床I期突破进展+盲法II期全部入组正文共：3590字预计阅读时间：8分钟卡尔・戴瑟罗思（Karl Deisseroth）医学博士、哲学博士素来是个有名
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正文共：3590字
预计阅读时间：8分钟
卡尔・戴瑟罗思（Karl Deisseroth）医学博士、哲学博士素来是个有名的“夜猫子”。2026年10月5日凌晨，他才终于躺下休息。没过多久，他的手机亮起，一通来自瑞典的电话打了进来。
“我当时意识还不太清醒，所以没有接电话。”Deisseroth次日接受《Fierce》采访时回忆道。“但他们转而打给躺在我身边的妻子，请她把手机递给我。”他说，“我用她的手机接起电话，对方告知我，我获得了诺贝尔生理学或医学奖。”
来源：诺贝尔奖官方
喜讯传来时天还未亮，Deisseroth与德国科学家彼得・黑格曼（Peter Hegemann）博士、格奥尔格・内格尔（Georg Nagel）博士一同摘得奖项，而这项成果的核心，正是光。
三位科学家因光遗传学的开创性贡献获奖。借助光遗传学技术，研究者能改造神经元，让它对光产生响应；再以激光照射小鼠、大鼠的大脑，就能解码特定神经元与脑区的作用。
微光济世：光遗传学的疗法转化之路
作为基础研究工具，光遗传学重塑了神经科学领域。但对Deisseroth而言，这项技术的终极目标始终是落地临床，产生实际治疗价值。
调控特定神经元不仅是基础科学的目标，也是临床神经科学的追求。他对《Fierce》表示，“作为精神科医生，我给很多患者实施过电休克治疗，亲眼见证它有效，但该疗法存在副作用，精准度远达不到我们的理想标准。”
2018年，Deisseroth联合创立MapLight Therapeutics，依托光遗传学技术开展神经疾病新药研发。这家生物技术企业目前正推进候选药物用于精神分裂症及自闭症相关激越症状的Ⅲ期临床试验。
不过，光遗传学最先实现商业化落地的，大概率会是眼科基因疗法。相比脑深部神经疾病，它的临床转化路径更为直接
二十年前，Deisseroth植入啮齿动物神经元中的光敏蛋白，最初源自一种藻类。这类蛋白同样可以导入人体神经细胞，由此衍生出一套基因治疗方案，有望为数百万视网膜病变致盲患者带来新的治疗选择。
接受《Fierce》采访的多位专家均认为，这一细分领域此前主要由诺华布局，如今也涌现出一批小型生物技术公司。本届诺贝尔奖的认可，将极大推动该领域发展。
诺贝尔奖是振奋人心的消息。法国眼科医生、光遗传基因治疗领域早期先驱若泽-阿兰・萨埃尔（José-Alain Sahel）医学博士说道，他现任匹兹堡大学医学院视觉研究所主任。“这一奖项清晰展现了领域发展方向，也证明优质科学研究得到扶持后，我们能够实现怎样的突破。”
池畔灵光：光遗传学的起源故事
光遗传学的故事，始于Hegemann对莱茵衣藻的研究兴趣。这类单细胞光合生物能够感知光线并向光源移动，Hegemann决心探明背后的机制。
Hegemann与离子通道专家格Georg Nagel最终揭开谜底：藻类依靠一种独特的光控分子开关触发运动。当特定波长光线照射时，名为光敏感通道蛋白的蛋白通道打开，离子大量涌入细胞。
2003年，Deisseroth读完二人的核心论文后，敏锐意识到：在哺乳动物神经元中表达该视紫红质基因，有望用光来调控神经元。正常情况下，神经元活动依靠其他受电荷激活的离子通道介导。
即便如此，在测试一系列神经元激活技术方案时，Deisseroth还是决定尝试通道视紫红质。“令人惊喜，完全出乎预料，这项高风险实验反而取得了最好的结果。”Deisseroth说。
眸底寻光：光遗传学开启视觉重建竞赛
光遗传学技术落地之后，另一项看似异想天开的构想很快跟进。2010年，Deisseroth与包括眼科专家Sahel在内的团队，将细菌视紫红质导入人尸视网膜组织，成功重新激活感光细胞。
这一发现最终促成巴黎生物技术公司GenSight Biologics于2012年成立，Sahel担任该公司董事。在前往匹兹堡任职前，Sahel创立并主持巴黎视觉研究所，GenSight正是从该研究所分拆孵化而来。
GenSight及其他光遗传学企业的技术路线，是利用病毒载体递送通道视紫红质基因，让原本对光线无应答的细胞获得感光能力。采用该方案，即便患者全部原生感光细胞已经丧失，无论原发疾病诱因是什么，仍可一定程度恢复视觉。
在诺贝尔奖公布之前，该领域最受瞩目的成果发布于2021年：Sahel团队公布一例视网膜色素变性患者的临床数据。研究将红光敏感型通道视紫红质基因疗法搭配一套专用光投射护目镜使用，让这位失明患者成功感知物体并完成触碰。
恰逢时机，GenSight于近期公布一项Ⅰ/Ⅱ期研究的更新数据：共纳入10名受试者，其中6人光敏感度出现具有临床意义的提升。
GenSight首席执行官劳伦斯・罗德里格斯（Laurence Rodriguez）向《Fierce》表示：“基于现有数据，我们有望在1至2年内启动Ⅲ期临床试验。这是漫长研发旅程的最后一关，但我们距离终点已经不远。”
如果说GenSight尚在叩响获批大门，另一家生物技术企业已经率先突破。Nanoscope的光遗传疗法Mogenry已向美国与日本监管机构提交上市申请。与GenSight方案不同，Mogenry不需要配套专用设备来激活光敏效应。
Nanoscope联合创始人兼首席科学官萨马伦德拉・莫汉蒂（Samarendra Mohanty）哲学博士向《Fierce》介绍：Mogenry向眼部递送由三种不同蛋白构成的基因表达载体。“这套蛋白复合物结构非常复杂，我们曾担心会引发免疫反应。”幸好，截至目前，该疗法安全性表现良好。
Nanoscope在2025年公布4例受试者临床数据，并于9月在视网膜学会年度学术会议上，披露其针对视网膜色素变性开展的Ⅱb/Ⅲ期临床试验4年随访结果。
Mohanty表示，Sahel与GenSight的研究推动了整个领域发展，点燃行业热情，但这套方案需要搭配专用护目镜，操作繁琐。他同时对眼内投光的潜在毒性提出顾虑：“我们需要避免眼内受到强光照射，强光会造成眼部损伤。”
Rodriguez对此回应道，光毒性仍有待全面深入研究，公司目前正致力于优化、精简护目镜设备。“我们必须严格把控光照波长与暴露时长。”这位首席执行官表示，这种基因疗法联合无创医疗器械的产品，监管审批路径尚不明确。“申报材料分为两套卷宗，但最终需要整合评审，这会是一条全新的审评路径。”
Nanoscope的Mohanty预计，美国FDA将于明年上半年对Mogenry作出审批决定。公司已经着手搭建商业化团队，并计划针对其他视网膜疾病开展更多临床试验。
不过在无需护目镜的光遗传赛道，Nanoscope面临直接竞争对手是：伯克利初创企业Ray Therapeutics。
Ray公司首席执行官保罗・布雷奇（Paul Bresge）向《Fierce》介绍，公司经过精细优化的蛋白产品，技术根基来自光遗传学早期先驱潘卓华（Zhuo-Hua Pan）哲学博士。潘卓华创立的RetroSense Therapeutics曾被艾尔建收购；艾尔建（现隶属于艾伯维）后续不再布局光遗传学方向，潘卓华仍持续优化这项技术。
“我们选取自然界中感光能力最强的蛋白，再对其进行深度生物工程改造，用于人类视觉重建。”Bresge解释。
Ray是该领域融资规模最高的企业，今年早些时候完成1.25亿美元B轮融资。不过Mohanty并不担心其对Nanoscope的Mogenry构成竞争威胁。“即便融资体量巨大，掌握市场资源，我也不把他们视作对手。”他表示，“坦白说，他们还未启动随机对照临床试验。”
Bresge告诉《Fierce》，一项针对视网膜色素变性的Ⅱ/Ⅲ期临床试验正在招募受试者，同时一项针对斯塔加特病（Stargardt disease）的Ⅰ/Ⅱ期开放标签试验同步推进。
Bresge投身光遗传学研究的契机，是他的女儿15岁确诊视网膜色素变性。2020年，他离开原公司jCyte，2021年2月联合创立Ray Therapeutics。“我当时就下定决心，这就是我要为之奋斗的事业。”他说，“现阶段暂不披露详细数据，但可以说，我们观察到的视野改善结果，令团队极为振奋。”
如今Bresge的女儿已是30岁的创作者与作家。在Sahel看来，无论哪家企业、哪条光遗传学技术路线最终胜出，最重要的是为患者带来治疗进展。
“如果无护目镜方案有效，那无疑更优，设备更轻便，患者使用负担更小。”Sahel说，“任何能造福患者的疗法，都是好疗法。”
现阶段，Beacon Therapeutics等企业开发的传统致盲基因疗法仅适用于疾病早期，且针对特定基因突变。光遗传学如果研发成功，则可以用于已经完全丧失视力的患者，不受致病基因突变类型限制。
“各类疗法在整个治疗版图中各有定位。”Sahel说，“光遗传学领域进展迅速，未来或许也能用于疾病早期阶段，但它依旧属于姑息治疗，并非根治性疗法。”
循光解脑：从光控开关到精神疾病新药
首款光遗传疗法最早有望于明年获得FDA批准。但诺奖得主Deisseroth在采访中提出，这套“光控分子开关”技术最大价值，在于帮助人类读懂大脑。
“我认为还有更宏大的机遇，这也是MapLight创立的初衷，我们称之为间接光遗传学。”他解释，“这套研究思路是：先明确哪些细胞类型是疾病症状（或症状缓解）的因果驱动因素，再以此为靶点开发药物。”
简单来说，该模式不再依靠光线激活或抑制神经元，而是把光遗传学当作研究工具，定位介导特定疾病的细胞；之后针对这些靶点开发传统小分子药物。
“立足于因果机制这一坚实基础去寻找药物靶点，正是MapLight的核心研发理念。”他说。
这家生物技术公司近期公布其精神分裂症候选药物ML-007C-MA（M1/M4毒蕈碱受体激动剂）Ⅱ期临床结果，数据喜忧参半。公司决定暂停全部临床前研究，集中资源深耕该药物。其自闭症候选药物ML-004今年夏天研发遇挫，Ⅱ期临床试验未能达到主要终点。
Deisseroth介绍，两款候选药物仍将继续推进Ⅲ期临床试验。MapLight基于光遗传学平台开发的首批管线，瞄准精神分裂症与自闭症。
此外，Deisseroth十分看好各家企业正在开发的眼部直接光遗传疗法，但他坦言，这类疗法的应用场景天然局限于眼部。
与之相对，间接光遗传学在原理上几乎可以覆盖全部神经精神疾病。这位新晋诺奖得主解释道：“这条技术路径无需基因疗法，也不用植入设备，可以依托这套作用机制开发传统小分子药物，普适性会强得多。”
光遗传学蕴藏的变革潜力仍在不断释放，，它还将掀起哪些产业浪潮？药时代将持续跟踪
参考资料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/how-nobel-winning-optogenetics-went-pond-potential-treatments-vision-loss-and-schizophrenia
2.其他公开资料
2026-10-15
2026-10-14
2026-10-13
2026-10-12
2026-10-10
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