美国 FDA 生物制品 CBER · X 账号
7月2日 18:38 · 阅读约 1 分钟
美国 FDA 生物制品 CBER（X @FDACBER）@FDACBERX· 美国精选90分FDA扩展首个镰状细胞病基因疗法适用年龄至2岁及以上
The FDA extended approval of the first gene therapy for sickle cell disease to patients ages 2+, an
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中文（AI 翻译）美国FDA于2026年7月2日宣布，扩展首个镰状细胞病基因疗法的批准范围，将适用患者年龄下限扩大至2岁及以上。该疗法此前仅用于年龄较大的患者，此次扩展是一项重要的公共卫生里程碑，旨在为数千名美国镰状细胞病患者提供更多创新治疗选择。
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基因治疗产品儿科适应症扩展是监管热点，药企应关注FDA对儿科开发计划的要求，并参考该案例优化儿科临床试验设计与注册策略。
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