全球首个双抗ADC肺癌Ⅲ期成功，百利天恒再下一城

“药创新”综合整理

癌症疫苗不再是科幻：全球首个个性化mRNA癌症疫苗Ⅲ期成功，Moderna股价应声暴涨177%。除此之外，过去一周，创新药行业还有这些事件值得被记住——2款新药获批，3个全球首个，1家公司半年赚12亿。

新药获批

恒瑞CFB抑制剂获批上市

8月20日，国家药监局（NMPA）官网显示，恒瑞医药的立康可泮（HRS-5965）胶囊获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。立康可泮是一种小分子补体B因子（CFB）抑制剂。CFB是补体替代途径中的一个重要因子，主要由肝细胞和巨噬细胞合成，是参与补体活化的重要成分。CFB参与机体防御，在细胞损伤及炎症过程中均起重要作用。

Ⅲ期HRS-5965-301研究结果显示，立康可泮治疗PNH的疗效优于依库珠单抗（补体C5单抗），达到血红蛋白应答的患者比例显著更高（70.0% vs 11.1%）。目前全球已有4款CFB抑制剂获批上市，其余3款为伊普可泮（诺华，200mg胶囊，每日2次）、兰诺可泮（朗来科技，400mg片剂，每日2次）和思普可泮（海思科，200mg片剂，每日1次）。

三生制药痛风新药获批上市

8月20日，国家药监局（NMPA）官网显示，三生制药的安弗利奇塔单抗（SSGJ-613）获批上市。

安弗利奇塔单抗是三生制药自主研发的一款重组抗IL-1β人源化单克隆抗体。从发病机制来说，IL-1β是急性痛风发作的关键介质，靶向抗IL-1β治疗是治疗急性痛风性关节炎的一个有效选择。对于痛风频繁发作且秋水仙碱、非甾体抗炎药和糖皮质激素治疗无效、耐受性差或存在禁忌症的患者，国际指南和中国指南均建议应考虑使用IL-1β或TNF-α拮抗剂。

目前全球共3款IL-1β药物获批上市，其余两款为卡那奴单抗（诺华，商品名：Ilaris）和伏欣奇拜单抗（金赛药业，商品名：金蓓欣）。痛风是一种单钠尿酸盐沉积在关节所致的晶体相关性关节病，与嘌呤代谢紊乱和/或尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关，属代谢性风湿病。急性痛风性关节炎是痛风的最常见首发症状，也是痛风的最基本类型。

临床数据读出

股价暴涨177%！个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene黑色素瘤Ⅲ期试验成功

2026年8月19日，默沙东与Moderna宣布，mRNA个体化新抗原疗法intismeran autogene联合帕博利珠单抗，在高危黑色素瘤Ⅲ期临床试验中成功降低复发与转移风险，为癌症辅助治疗带来新希望。

intismeran autogene（mRNA-4157/V940）是一款在研的mRNA个体化新抗原疗法。医生切除肿瘤后进行深度基因测序，找出肿瘤独有的基因突变。AI算法从海量突变中筛选出最多34个免疫原性最强的新抗原，将其编码成专属mRNA序列制成疫苗。疫苗注射后，指导体内合成肿瘤新抗原蛋白，训练免疫系统产生特异性T细胞。这些T细胞在全身巡逻，精准识别并清除残留癌细胞，与帕博利珠单抗形成协同效应，在辅助治疗阶段发挥最大作用。

INTerpath-001（NCT05933577）是一项全球多中心Ⅲ期临床试验，入组1137例完全切除后的高危黑色素瘤患者。预设中期分析显示，intismeran autogene联合帕博利珠单抗在无复发生存期和无远处转移生存期方面，均较帕博利珠单抗单药取得统计学显著且具临床意义的改善。此前Ⅱb期临床试验五年随访数据显示：与帕博利珠单抗单药相比，intismeran autogene联合帕博利珠单抗将复发或死亡风险降低49%，将远处转移或死亡风险降低59%。2.5年无复发生存率联合组为74.8%，单药组为55.6%。安全性方面，本次III期试验的安全性谱与既往报告一致，未观察到新的安全性信号。

全球首个！阿斯利康/第一三共ADC一线治疗肺癌III期研究成功

8月17日，阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu（德曲妥珠单抗）单药一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期DESTINY-Lung04研究取得了高水平的积极结果。

该研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签临床试验（n=454），评估了Enhertu对比标准治疗（帕博利珠单抗联合含铂双药化疗）一线治疗携带HER2 exon19或exon20突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

结果显示，Enhertu组患者的PFS较标准治疗组实现了统计学显著且临床意义显著的改善。该研究将按计划继续进行，以评估包括总生存期（OS）在内的次要终点。值得一提的是，Enhertu是第一个在III期研究中成功证明单药相较标准治疗作为一线治疗方案能够改善NSCLC患者的PFS的ADC药物。

百利天恒EGFR/HER3双抗ADC又一项Ⅲ期研究成功

8月17日，百利天恒宣布，公司自主研发的EGFR/HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗（BL-B01D1/iza-bren），用于非小细胞肺癌的Ⅲ期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-301）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，OS方面亦观察到获益趋势，其适应症为：既往经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

这是iza-bren第四个达到主要终点的Ⅲ期临床研究，也是全球首个在非小细胞肺癌治疗中达到主要终点的双抗ADC药物Ⅲ期临床研究。伦康依隆妥单抗是百利天恒自主研发的全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）的EGFR/HER3双抗ADC，其小分子毒素部分为百利天恒自主研发的喜树碱衍生物ED04，DAR值为8。2023年12月，BMS与百利天恒达成协议，以84亿美元的总交易额获得该药物在中国和美国以外地区的独家开发和商业化权益以及在美国的合作开发和商业化权益。

资本与交易

半年净利润12.18亿！康诺亚拟科创板上市

8月20日，康诺亚生物宣布建议发行于上海证券交易所科创板上市并以人民币买卖的普通股（建议发行人民币股份）。建议发行人民币股份须受限于及取决于（其中包括）市况、董事会进一步批准、本公司股东于本公司股东大会批准及取得必要监管批准。康诺亚生物目前是开曼注册成立的架构，H股回科创板上市需要满足一定的市值要求。

2026年上半年，康诺亚收入达到人民币6.17亿元，同比增长24%，实现利润为人民币12.18亿元，而上年同期内亏损约为人民币7900万元。报告期内转亏为盈，主要归因于：海外BD的持续兑现和康悦达（司普奇拜单抗，CM310，IL-4Rα抗体）的快速放量。现金储备折合约人民币32亿元。2026年上半年康悦达销售收入约为人民币3.93亿元，同比增长132%。

图片来源：公司公告

礼来看好！6000万美元A轮融资，开发CNS新药

8月17日，一家开发一流神经代谢疗法的临床阶段生物制药公司Leal Therapeutics宣布其A轮融资第二次完成3000万美元，A轮累计融资6000万美元。本轮融资包括新投资者礼来公司，以及现有投资者OrbiMed、Newpath Partners、Euclidean Capital、SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF)、Chugai Venture Fund、Alexandria Venture Investments和PhiFund。2025年8月，该公司完成3000万美元A轮融资首次关闭，2024年10月完成4500万美元融资。

A轮融资第二次完成的收益将用于通过其LTX-001在精神分裂症患者中的Ⅰb/Ⅱa期临床试验的初步读数，以及LTX-002正在进行的肌萎缩侧索硬化症（ALS）Ⅰ/Ⅱ期临床试验中的额外给药队列推进。

LTX-001是同类首创的脑渗透口服GLS1抑制剂，已完成单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）Ⅰ期试验，并证明了良好的安全性和耐受性以及剂量依赖性中枢神经系统靶点参与。Leal还宣布在成人精神分裂症患者中启动Ⅰb/Ⅱa期试验（NCT07734493），初步数据预计将于年底公布。

LTX-002是一种鞘内递送的反义寡核苷酸，旨在通过靶向SPTLC1恢复中枢神经系统（CNS）中健康的鞘脂水平。LTX-002正在NeurALS中进行研究，这是一项针对ALS成年人的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。