Phase 2侵入性终点试验的务实实施框架：估计量、缺失结局与决策就绪证据

A Pragmatic Implementation Framework for Phase 2 Trials with Invasive Endpoints: Estimands, Missing Outcomes, and Decision-Ready Evidence

发布于 2026/10/21 08:00:00（北京时间）

临床试验监管

DOI: 10.1007/s43441-026-01066-z

作者：Dang Anh Tuan

摘要

DIA官方期刊2026年10月发表方法学论文，以24周肝脏病理 Phase 2试验为例，区分交互事件与结局观察失败，提出应用ICH E9(R1)框架的实施方案：将临床问题与观测流程分离，映射各交互事件至适当估计策略，指定主缺失数据处理法并辅以MAR/MNAR敏感性分析，整合推断稳健性与预设Phase 2决策标准。

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侵入性终点缺失数据是药企临床研发常见痛点。本文提供可落地的统计框架而非新理论，对设计肝纤维化、肿瘤等需活检终点的II期试验有直接参考价值，建议研发团队在方案设计阶段即明确估计量策略。

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