医学论文与统计分析 · 公众号

9月23日 11:57 · 阅读约 8 分钟

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医学论文与统计分析· 中国45分

中医药RCT研究质量堪忧：四成论文研究假设表述不清

大部分中医药RCT文章“不合格”，上中医发的这篇JAMA子刊中医药论文，还不错

发布于 2026/9/23 11:57:00（北京时间）

主题标签：未打标（待 AI 补标或人工校正）

摘要

中国学者在JAMA子刊发表研究，评估400篇中医药随机对照试验(RCT)论文质量。发现92.5%的论文未明确表述研究假设，整体研究设计规范性不足。研究指出中医药临床试验方法学质量仍需提升，符合高质量证据标准的研究占比较低。

AI 主编 · 推荐理由推荐理由

对开展中医药临床试验的企业有参考价值，提示研究设计和论文撰写需加强方法学规范。建议研发部门关注临床研究的报告质量要求，确保试验数据符合国际认可的标准。

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正文

源自风暴统计网：一键统计分析与绘图的网站

我们在昨天的公众号，报道了一篇中国学者发表的论文，说大部分中医药RCT文章还差点火候，当然说不合格是说过头了点。400 篇里 92.5% 没写清研究假设，60.2% 分配隐藏不达标。

但是高质量文章也很多。

就在前不久，上海中医药大学附属龙华医院与人福医药研究院团队在《JAMA Network Open》（医学1区，IF=11.7）发表题为“Desmodium styracifolium Total Flavone Capsules for Urolithiasis: A Phase 3 Randomized Clinical Trial”的研究论文，旨在评估广金钱草总黄酮胶囊（以下简称“广金”）对比安慰剂能否提高输尿管结石患者的排石率。

今天就从科研设计和统计学的角度，看看这篇具体做了什么。

研究设计

P（Population｜研究人群）：研究于2017年12月至2020年4月在中国34家中心开展，纳入18-70岁、新诊断或肾绞痛1个月内的输尿管结石患者，结石最短径5-10 mm，中医辨证属湿热蕴结证。

I（Intervention｜干预）：广金组，口服广金钱草总黄酮胶囊（广金），每次0.6 g（3粒），每日3次，疗程28天，并接受研究者处方的背景用药。

C（Comparison｜对照）：安慰剂组，口服匹配安慰剂，给药方案一致，并接受研究者处方的背景用药。参与者按3:1随机分配至广金组（n=458）或安慰剂组（n=148）。

O（Outcomes｜研究结局）：主要结局为第28天经CT确认的排石率（Stone Passage Rate, SPR）。次要结局包括第14天SPR、结石迁移率及结石迁移距离。

S（Study design｜研究设计）：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。

图1 研究流程图

统计设计与分析策略：从预设到稳健性

1. 研究假设与终点预设：注册与方案公开

研究目的明确为评估广金是否优于安慰剂提高第28天CT确认的排石率。试验在中国临床试验注册中心完成注册（ChiCTR-IIR-17013275），研究方案随文公开。注册与方案公开不仅是合规要求，也是减少选择性报告、保证主要终点预设的重要机制。

2. 随机化与分配隐藏：中央随机控制选择偏倚

试验采用中央交互式网络应答系统（IWRS）随机，区组长度8，按3:1分配（广金458例∶安慰剂148例）。研究者入组前无法预知或影响分组，可有效降低选择偏倚。3:1分配让更多受试者接受试验药、减少安慰剂暴露，但统计效能低于1:1；要达到同等把握度，非等比例分配需要更大的总样本量。

3. 盲法与结局评估：安慰剂匹配、盲法判读减少测量偏倚

受试者、研究者、工作人员三方设盲，安慰剂外观匹配，紧急破盲仅限医疗必需场景，全试验无一例触发。主要结局为第28天由CT/CTU确认排石，影像由对分组设盲的评估者独立判读。采用客观影像终点和盲法评估，有助于减少测量偏倚和评估者偏倚，而非依赖患者自报结局。

4. 样本量估算：基于II期数据的参数设定与效能分析

样本量按双侧α=0.05、把握度80%计算：参考II期试验结果，假设广金组排石率50.5%、安慰剂36.8%，考虑15%脱落，需616例（3:1分配462∶154）。假设、效应量、脱落率全部写明。统计上它回答的是：若真实疗效如假设，试验有80%概率检出差异。参数可复核，结果才可信。

5. 分析集与缺失数据处理：ITT原则下的保守分析

本研究疗效分析采用全分析集（FAS），定义为随机分组、至少接受1剂研究药物且有疗效数据者，遵循ITT“不随意剔除随机化受试者”的核心原则，但较标准ITT稍窄，接近改良ITT。缺失数据采用非应答者插补，失访或结局缺失者统一按“未排石”处理，属保守策略；研究另预设敏感性分析，结果与主分析一致，支持结论稳健性。

6. 中心效应处理：CMH分层检验

研究于34家中心开展，存在中心效应。主分析采用按中心分层的Cochran-Mantel-Haenszel（CMH）检验控制中心混杂；效应量报告RR、ARD及95%CI。统计上，P值只回答差异是否有统计学意义，RR和ARD才说明差异大小与临床价值。因此，RCT报告不能只给P值，效应量及95%CI同样必不可少。

7. 亚组分析：探索性定位与交互P值解读

亚组分析为事后补充分析，作者明确将其定位为探索性，报告交互P值，未校正多重比较。结果仅提示可能获益人群，原文标注为hypothesis generating（假设生成），不作为确证性结论。亚组解读应基于交互P值，而非单个亚组内的P值。

广金钱草胶囊显著提高第28天排石率，安全性良好

主要终点方面，与安慰剂组相比，广金钱草组在第28天的排石率显著更高（44.6% vs 33.8%），相对风险（RR）为1.32（95% CI：1.03-1.69；P=0.03），绝对风险差为10.9个百分点（95% CI：2.0-19.7）。

表1 疗效分析结果（全分析集）

次要终点方面，两组在第14天的排石率（29.1% vs 22.3%；P=0.14）和结石迁移距离（29.5 mm vs 29.7 mm；P=0.11）上均未见显著差异。在安全性方面，两组的不良事件发生率相似（19.3% vs 18.2%）。

表2 安全性结局

老郑小评

昨天那句 "不合格"可能说过头了点，问题是真实的，好文章也是真实的，今天这篇就是例子。

从科研设计和统计学的角度看，这篇做的都是基本功：假设写清楚、注册留痕、中央随机、双盲、CT 确认的客观终点、样本量每个参数都有出处、缺失数据用保守插补、再配两套敏感性分析、亚组只定位在探索。单看每一项都不稀奇，难的是老老实实全部走齐，这或许就是它能走到国际期刊门口的底气。

当然，读完原文也要说句公道话：10.9 个百分点的绝对获益，原文自己都承认有限；广金组仍有超过半数患者 28 天内没排出结石；亚组结果更多是提示 "哪些人可能获益"。放到真实临床里看，输尿管结石目前还没有获批的口服排石药物，选择安慰剂对照是合理的研究起点；这个阳性结果给了药物一个清晰的定位，多一个选择，尤其是对远端、较大这类难排的结石人群。

拿到安慰剂对照的阳性结果，只是中医药循证路上扎实的一步，远不是终点，后续还需要更多研究去回答更深一层的临床问题。但至少这篇示范了一件事：中医药要走向国际舞台，缺的不是故事，是把科研设计和统计分析的 "标准动作" 走齐。期待更多中药研究，交出同样扎实的循证答卷。

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