人工智能如何重塑临床试验：从设计到药物警戒

随着人工智能（AI）应用于药物安全性监测、提升临床试验多样性等领域，人类监督仍至关重要。

当一种药物失败时，原因并不总是因为药物本身无效。在很多情况下，试验设计局限性导致失败。这一点在精神健康研究中尤为明显，针对抑郁症和创伤后应激障碍等疾病的研究，依赖于主观的症状评分，而非肿瘤大小或血液标志物等客观指标，这一挑战可能引入偏倚。

据Journal for Clinical Studies 发表的一项研究结果显示，研究者有时会为了帮助患者满足研究标准而夸大症状评分^[1]。尽管调整这些数值能提高招募率，却可能降低药物成功的概率。专注于中枢神经系统的临床研究机构Clinilabs 创始人Gary Zammit 指出，当人为抬高基线评分时，就更难看出用药组与对照组之间的实际差异。

这一长期阻碍研究结果优化的难题，正成为临床试验借助AI 解决的诸多难题之一。

Zammit 表示：“AI 模型不仅在评分方面似乎更准确，还能帮助消除研究者可能带入评估中的偏倚。”

AI 还在药物研发的其他方面崭露头角。

促进安全性、提升多样性

Zammit 表示，AI 在安全性监测方面具有较大潜力，目前正被用于挖掘临床试验数据，以便在患者出现不良事件之前就检测到安全性信号。

多家公司还在探索AI 能否通过数字孪生研究来缩小临床试验规模，该研究利用计算模型预测患者服用安慰剂时的病情发展轨迹。

研究者能够得到一个由AI 生成的“数字孪生”，制药公司可以利用“数字孪生”来推算样本量，确定研究中可能采用的统计方法。

据Nature 杂志的一篇文章称，数字孪生技术有助于预测妊娠女性、儿童，或因伦理、监管挑战而难以招募的群体等不同人群的试验结果，从而填补药物试验中的多样性缺口^[2]。

AI 还在效率方面带来了可量化的提升。麦肯锡公司的一项分析显示，采用AI 和机器学习（ML）的公司可将试验招募人数提高10%~20%，从而加速试验进程^[3]。

据《美国医学会杂志》（JAMA）发表的一项研究通信称，波士顿马萨诸塞综合医院布里格姆医疗体系（Mass General Brigham Health System in Boston）的一项研究认定，与人工筛查相比，一种AI 辅助的患者筛查工具显著缩短确定试验入组资格和完成入组所需时间^[4]。能够独立执行某些任务的人工智能体的兴起，有望进一步加快这些流程^[5]。

这些微小的改进集腋成裘，将带来可观的时间节省。

Zammit 表示“如果通过优化受试者招募能节省5%的临床试验时间，通过优化受试者筛查再节省5%，同时因评估准确性提升而减少样本量，综合来看，这将对我们能为患者提供的服务产生巨大影响。”

监管不可或缺

Zammit 指出，尽管人们对AI 的热情日益高涨，但AI 的全面影响仍在逐步显现。“人们看到了前景，但真正应用仍需假以时日，只有在真正应用之后，我们才能见证AI 的真正价值。”

随着相关技术的发展，确保AI 不会给系统引入差错，并确保人们了解该技术得出结论的依据，这一点至关重要。

“对于科学家以及必须确保数据集完整性者来说，我们需要对这一底层过程有深入的理解，”Zammit 表示。

人们对AI 最大的担忧之一在于，AI 模型可能会因开发所采用的逻辑而存在系统性偏倚^[6]。例如，当要求AI 评价某种疗法的有效性时，AI 可能会基于历史数据生成响应。

“但AI 所用的数据可能仅基于范围狭窄的人群。也许该临床试验数据集的多样性不足。因此，关键在于要理解AI 答案背后的依据，”Zammit 表示。

随着AI 技术应用范围不断扩展，人类监督仍将至关重要。

Zammit 表示：“AI 不会取代针对研究的伦理监督，人类监督不可或缺。”

例如，据IQVIA 分析，随着药企整合AI 系统以监测潜在的安全信号，驻场药物警戒受权人的角色将发生演变，而非消失^[7]。该职位的工作重点将转向确保安全监测的准确性、合规及伦理。