从Ib/II期到无缝II/III期：剂量优化与确认性试验设计的模拟讨论

From Phase Ib/II to Seamless Phase II/III: A Simulation‐Based Discussion of Design Strategies for Dose Optimization and Confirmatory Phase

发布于 2026/10/9 21:43:08（北京时间）

Statistical Methods in Clinical TrialsDOI: 10.1002/cpt.70522

作者：Annan Deng、Xiaochen Zhu、Haiyang Sheng、Y Li、Tian Chen、Shu‐Pang Huang

单位：New York University；Bristol-Myers Squibb (Germany)；Bristol-Myers Squibb (Sweden)；AstraZeneca (Netherlands)；AstraZeneca (Japan)

摘要

Clinical Pharmacology & Therapeutics 发表学术论文，采用模拟方法探讨从Ib/II期过渡至无缝II/III期设计的策略，聚焦剂量优化与确认性阶段的衔接。文章分析了不同设计路径下的统计效率、样本量及决策节点，为开发候选药物的剂量探索提供方法学参考。

本文聚焦无缝临床试验设计的方法学讨论，虽非法规指南，但涉及 dose optimization 的关键决策逻辑，对从事剂量探索方案设计、统计建模的 CRO 及研发团队有参考价值。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性