Ultragenyx因Angelman综合征试验失败大幅削减成本

Ultragenyx to slash costs after Angelman trial failure

发布于 2026/9/3 21:19:58（北京时间）

摘要

英国行业媒体Pharmaphorum报道，基因治疗公司Ultragenyx于2026年9月3日宣布，因其Angelman综合征基因疗法临床试验未能达到主要终点，公司将大幅削减成本并调整研发管线策略。

罕见病基因治疗管线阶段性失败，对同类AAV载体疗法开发企业及Angelman综合征赛道BD决策有参考意义，建议关注后续成本收缩范围及是否涉及管线整合。

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