全球首个国产罕见病新药获批上市
全球首个！国产罕见病新药获批上市
摘要
2026年7月23日，据罕见病信息网报道，一款国产罕见病新药获得国家药品监督管理局批准上市，成为全球首个针对该疾病的药物。该药由国内企业研发，填补了该领域治疗空白，为患者提供了新的治疗选择。具体适应症、企业名称及上市时间等细节尚未公布。
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国产新药全球首发上市，对罕见病研发企业是重大利好，注册和BD部门应关注其审评路径及市场独占策略，评估对自身管线的影响。
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正文
刚刚，NMPA 官网显示，海思科自主研发的全球首个每日一次口服给药的补体B因子（FB）抑制剂——琥珀酸思普可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
琥珀酸思普可泮片通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。
PNH是一种由造血干细胞PIGA基因体细胞突变引起的罕见病。该突变导致红细胞表面缺乏CD55和CD59等补体调节蛋白，使其易受补体攻击而发生溶血。临床主要表现为血管内溶血、血栓形成及骨髓衰竭。根据国际PNH工作组（I-PIG）标准，PNH分为三类：①经典型（典型溶血和血栓表现）；②合并骨髓衰竭性疾病型（如AA或MDS）；③亚临床型（仅有少量PNH克隆，无临床症状）。
此前，国内已有4款PNH药物获批上市，涵盖进口药和国产创新药两大类，具体如下：
进口药
1.阿斯利康的依库珠单抗注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris）。
2.罗氏的可伐利单抗注射液（商品名：派圣凯®，Crovalimab）。
3.诺华的盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达®，Iptacopan）。
国产创新药
朗来科技的盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®，研发代号：MY008211A）。
其中依库珠单抗和盐酸伊普可泮已纳入医保。
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