临床疗效证据如何转化为医保价值证明？
临床疗效证据如何转化为医保关心的价值证明？
摘要
中国医药创新促进会联合IQVIA艾昆纬发布市场准入价值沟通指南，探讨产品已证明有效但缺乏关键竞品直接比较时，如何将临床疗效证据转化为医保支付方认可的价值证明。文章指出当前行业面临共性问题：有效性与可比性证据链断裂，难以回答'相比现有治疗'的核心争议。
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药企注册、市场准入团队应在产品申报前就建立'证据-价值'双向映射框架，避免上市后陷入'有效但无法证明优于现有治疗'的被动局面。建议优先布局头对头比较研究设计，同步准备真实世界证据补充方案。
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正文
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本文转载自IQVIA艾昆纬
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引言
在新药市场准入和价值沟通过程中，越来越多团队正在面临一个共同挑战：产品已经证明有效，但缺乏与关键竞品的直接比较，难以回答“相比现有治疗，究竟价值如何”。
这一问题通常表现为：
缺乏与关键竞品的头对头研究
有间接比较结果，但证据说服力不足
不同研究结论不一致，难以支持决策
随着医保准入、价值评估及临床决策对相对价值证据需求不断提升，间接比较（Indirect Treatment Comparison, ITC）正逐渐从“补充证据”变成“关键证据”，关注点也从“是否有结果”，转向“结果是否可信、是否能够支撑价值判断与准入决策”。
01
为什么“相对价值”
正在成为药企必须回答的问题？
现状一
支持准入和临床决策的“决策缺口”正在扩大
新药获批主要关注是否安全、有效；然而仅有注册证据已经难以满足市场准入和临床决策的需求：
• 一方面，单臂研究在肿瘤和罕见病等领域广泛应用，越来越多产品在缺乏直接对照证据的情况下进入准入评估阶段
• 另一方面，即使产品上市时已开展随机对照研究，但注册研究采用的对照方案也未必是医保决策关注的参照方案，难以支撑相对价值评估
现状二
同赛道产品增多，价值判断从“是否有效”转向“相比谁更优”
随着创新药研发持续活跃，越来越多疾病领域进入多产品竞争时代。在许多竞争激烈的领域，决策者关注的问题也从“产品是否有效”转向“产品相比竞品是否更优？是否能带来额外临床获益？”
以NSCLC为例，多个驱动基因领域治疗选择不断丰富，决策者关注的重点正从绝对疗效逐渐转向相对价值。
02
从“有结果”到“结果可信”：
高质量比较证据正成为决策的重要参考
近年来，间接比较已被全球主要HTA机构广泛接受。但实践也表明，决定证据能否影响决策的关键，并非是否开展了间接比较，而是比较是否科学、证据是否可靠、结论是否经得起检验。
国际经验：可以提交，更要经得起审查
中国实践：间接比较证据的重要性持续提升
类似趋势也同样出现在中国的医保准入中，近年来，以匹配调整间接比较（MAIC）为代表的人群调整间接比较方法在医保评估中的应用明显增加。
随着间接比较证据应用不断增加，决策者对证据质量的要求也在持续提升。2026年8月发布的《卫生技术评估中疗效与安全性间接比较证据生成专家共识》（下文引用为《共识》），进一步规范了间接比较研究与报告要求。医保领域专家也指出，在缺乏直接头对头证据时，设计科学、方法严谨的间接比较证据可为产品价值评估、目录准入及支付决策提供重要参考，在价格测算中适当采信4。
03
什么样的间接比较研究才值得采纳？
结合《共识》与HTA实践经验，IQVIA建议从以下几个方面规划间接比较证据：
①
和谁比：是否选择了真正影响价值判断的参照方案？
选择的比较对象是否真正符合医保准入和市场竞争场景？
IQVIA观点
• 从医保准入及价值评估场景出发，识别决策者真正关注的参照方案，并结合临床实践等验证其合理性
• 优先确保比较问题与决策需求相匹配，并系统评估现有证据是否支持开展可靠比较
②
比什么：结局指标是否真正支撑价值评估和准入决策？
很多比较研究默认使用试验中的主要终点开展分析，但对于准入和临床决策而言，并非所有终点都具有相同的决策价值。
IQVIA观点
• 从价值评估场景出发，预先评估终点在准入决策中的适用性，提升证据的决策转化价值
• 贯通医学、HEOR与准入团队需求，确保临床、经济学与价值沟通基于一致证据逻辑
③
怎么比：比较方法是否与证据条件匹配？
不同证据网络和数据条件对应不同分析方法，不存在“万能模型”。并不是方法越复杂越好，而是方法是否与数据匹配。
IQVIA观点
• 基于证据网络特征、具体数据情况和决策场景选择最适宜的方法路径
• 提前预判不同方法在实际评审中的适用性与潜在挑战
④
结果是否经得起检验？
《共识》强调，应通过敏感性分析、亚组分析及关键假设验证，系统评估结果稳健性，并充分报告研究局限性与不确定性来源。
IQVIA观点
• 构建完整可追溯的证据链，多场景稳健性验证，系统开展敏感性分析、亚组分析等
• 基于国际HTA规范及中国共识开展研究与结果呈现
结语
高质量间接比较研究的核心不是复杂方法，而是围绕真实决策问题构建可信的证据链。
参考文献
Woolacott N, et al. HTA271 Shifting Landscape of Indirect Comparison Methodologies and Their Role in Informing NICE Decision-Making Processes. Value Health. 2023;26(12 Suppl):S372
Methodological Advances and Challenges in Indirect Treatment Comparisons: A Review of International Guidelines and Haute Autorité de Santé Transparency Committee Case Studies. Value Health. 2026;29(6):1025-1033.
Ecker T, Kandola S, Musiolik K, Ritz-Jansen K, Brozek A, Ahrens L, Marx E. Implications of EU HTA on Acceptance of Indirect Treatment Comparisons in National Assessments. Poster presented at: ISPOR Europe; 2023.
吴晶. 八年积淀：医保药品目录调整迈向价值与价格的动态平衡. 中国医疗保险; 2025. 转载于：昆明市医疗保障局.
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