孤儿药指定：(S)-N-(2-(2-环丙基吡啶-4-基)-4,5,6,7-四氢苯并[d]噁唑-4-基)-1-甲基-3-(三氟甲基)-1H-吡唑-5-甲酰胺治疗KCNT1相关性癫痫，2026年5月20日，结果为阳性

Orphan designation: (S)-N-(2-(2-Cyclopropylpyridin-4-yl)-4,5,6,7-tetrahydrobenzo[d]oxazol-4-yl)-1-methyl-3-(trifluoromethyl)-1H-pyrazole-5-carboxamide Treatment of KCNT1-related epilepsy, 20/05/2026 Positive

发布于 2026/7/8 16:24:44（北京时间）

罕见病、孤儿药与特殊审评通道监管动态

摘要

该孤儿药指定涉及一种名为(S)-N-(2-(2-环丙基吡啶-4-基)-4,5,6,7-四氢苯并[d]噁唑-4-基)-1-甲基-3-(三氟甲基)-1H-吡唑-5-甲酰胺的药物，用于治疗KCNT1基因突变引起的癫痫。KCNT1相关性癫痫是一种罕见且严重的神经系统疾病，目前治疗选择有限。此次指定表明该药物在临床试验中显示出积极的结果，有望为患者提供新的治疗方案。孤儿药指定通常会加速药物的开发和审批流程，提高其上市的可能性。

AI 主编 · 推荐理由推荐理由

该药物针对罕见病，且在临床试验中显示积极结果，具有重要临床价值。

五维评分

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性

查看原文 ↗