同同写意 · 公众号
昨天 17:54 · 阅读约 8 分钟
同写意· 中国
从“全球最创新一平方英里”出发，拜耳CGT的下一站
发布于 2026/10/21 17:54:17（北京时间）
摘要
“全球最具创新力的一平方英里”，这个称号常被安在波士顿剑桥市的肯德尔广场（Kendall Square）头上。把全球生物医药创新版图摊开来看，旧金山湾区以资本密集和交易活跃见长，圣地亚哥以规划齐整的产
正文
“全球最具创新力的一平方英里”，这个称号常被安在波士顿剑桥市的肯德尔广场（Kendall Square）头上。把全球生物医药创新版图摊开来看，旧金山湾区以资本密集和交易活跃见长，圣地亚哥以规划齐整的产业园和规模化集群著称，肯德尔广场的差别在于把麻省理工学院、哈佛大学的实验室、初创公司的工位和大药企的研发中心压缩在步行可达的几条街里。拜耳的研究与创新中心（BRIC）和共创平台拜耳Co.Lab剑桥就坐落于此。9月下旬，同写意创始人程增江博士受邀参加拜耳处方药事业部中国媒体圆桌会。走在街上，他看到楼不高，路有些旧，餐厅也普普通通。后来他回忆，自己一直在端详这里究竟特别在哪。“硬件看似平常，真正密集的是人的大脑，是思想。”这个观察放在细胞和基因疗法（CGT）领域，颇有意思。CGT的科学思想已经酝酿多年，科学原理并不新鲜，真正决定CGT能否改变医学的，是思想能不能变成可验证的疗法、可规模化的产品和可抵达患者的路径。拜耳的CGT布局，提供了一个观察窗口，看一家跨国药企如何把一平方英里内的思想密度，转化为全球患者的治疗选择。基因治疗的基本逻辑是修改细胞内的遗传指令，从源头干预疾病。细胞治疗则通过替换或恢复细胞功能，重建被疾病破坏的组织能力。CGT的价值主张因此很清楚——在疾病源头做文章，而不是长期管理症状。不过，从科学概念走到患者床边，中间横着几道硬门槛。第一道是科学验证，实验室里的机制要在人体临床中得到安全性和有效性的证据。第二道是制造交付，CGT的生产工艺复杂，批次规模、载体质量、细胞活性都直接影响疗效和成本，制造能力从研发早期就要纳入设计。第三道是可及路径，疗法获批之后，医院准入、支付模式、患者随访和全球供应决定它能不能真正惠及患者。这三道门槛也解释了CGT公司的组织难题：太中心化，研发节奏容易被大企业流程拖慢；太分散，又缺少全球临床、注册、制造和商业化能力。拜耳的应对方式是把两套引擎分开跑。拜耳全资子公司AskBio Inc.聚焦基因治疗，主要研究重点是基因增强，同时布局沉默与编辑，其技术底座覆盖腺相关病毒衣壳工程、启动子开发和载荷表达设计。另一家全资子公司BlueRock Therapeutics聚焦细胞治疗，走诱导性多能干细胞路线。从健康捐赠者抽血重编程为多能干细胞，再分化为多巴胺能神经元或光感受器祖细胞等目标细胞。同种异体模式意味着细胞可以规模化生产，也普遍接受基因工程改造。拜耳透露，BlueRock和AskBio均采用“一臂之距（arms length）”的运营模式，独立运作。这种安排让他们保留生物技术公司的研发节奏，又能调用拜耳的全球开发、注册和准入资源。两条技术路线由此各走各的积累路径：AskBio在AAV衣壳工程和载荷设计上纵深，BlueRock在iPSC重编程和分化工艺上推进。这种“双轨并行”的组织设计，本身就是CGT领域跨国药企组织模式的一种探索。判断一家公司的CGT布局是否扎实，管线进展是最直接的证据。目前，拜耳在心衰、帕金森病和眼科三个方向都有推进。心血管方向，AskBio的在研基因疗法umiposgene parvec（AB-1002）设计为一次性给药。通过冠状动脉导管局部注入心肌，AB-1002让心肌细胞持续产生I-1c蛋白。I期11例心衰患者12个月数据发表在Nature Medicine，未发现被判定与药物相关的不良事件，非缺血性心衰受试者的多项功能和症状指标显示出具有临床意义的改善潜力。研究确定了治疗窗，使用后出现轻度、可自行恢复的肝酶升高，未采用相关免疫抑制治疗。II期GenePHIT试验采用低剂量、靶向递送，经冠状动脉导管局部注入，有望在不使用免疫抑制剂的前提下突破心脏基因递送的免疫屏障。2025年第四季度，170余例患者在美国、加拿大及10个欧洲国家随机入组，目前已完成全部入组，关键结果预计2027年上半年公布。神经方向，BlueRock的bemdaneprocel针对帕金森病，属于同种异体多能干细胞衍生疗法，目标是替代患者丢失的多巴胺能神经元。相关I期试验于2024年完成，36个月安全性良好，与运动功能结局相关的次要临床终点指标与24个月相比保持稳定。停止免疫抑制治疗12个月后，细胞移植和存活率仍维持在36个月水平。相关研究数据已发表于Nature。BlueRock透露，bemdaneprocel已进入注册类III期临床试验，这是一项随机、对照手术、双盲试验，美国、加拿大和澳大利亚的临床试验已开启。此外，BlueRock还有一款眼科在研疗法OpCT-001，针对原发性感光细胞疾病，利用同种异体细胞疗法替换病变或受损细胞。2025年获得FDA快速通道资格，同年获得治疗视网膜色素变性的孤儿药资格认定，临床研究已开始评估不同剂量水平。AskBio的Pro10™平台支持多至2000升的生产规模，已支持45项以上研究性新药申请，完成1500多个批次生产。其AAV生产基地面积超过30万平方英尺，Viralgen的悬浮制造平台在质量和效率上具备全球竞争力，在医药合同研发生产机构的客户净推荐值排名中位居前列。而BlueRock则建立了从临床开发、工艺开发、质量控制到商业化生产的端到端能力。CGT创新链条长、环节多，只有通过生态协同，才能高效地把单点产能转化为可交付的疗法。肯德尔广场的密度，具体落在BRIC和Co.Lab剑桥创新中心这样的载体上。前者汇聚拜耳科学家、生物技术创新者和学术伙伴，后者为早期初创企业提供实验设施、导师指导和全球创新资源网络。与之形成对比，中国市场的密度则由患者资源、临床能力和供应链共同形成。此次拜耳中国媒体圆桌会设置了“驭势而行，把握中国创新机遇”环节。拜耳处方药事业部副总裁、产品与管线市场部负责人陈白平表示，以前，中国是拜耳重要的商业化阵地，全球最重要的两个市场之一；未来，中国将成为拜耳全球创新的策源地之一。这勾勒出拜耳在华战略的升级方向，而背后，有实实在在的积累。拜耳亦庄基地建厂30年，连续13年产值超百亿；拜耳与清华、北大合作项目累计110多个；拜耳Co.Lab在中国有13家企业入驻，入驻以来累计融资超3亿美元。其中，最快的合作样本是浦合医药，2025年3月，拜耳与浦合医药达成合作，获浦合医药口服PRMT5抑制剂全球独家许可，目前I期临床首例受试者已经入组。中国在CGT领域的研发活跃度正在上升，拜耳与中国的联系不限于把全球管线引入中国，也包括把中国创新力量接入全球网络。对于CGT未来的落地，中国现阶段的重点在接口与路径。临床与注册层面，中国团队可以参与全球CGT管线的交流，把患者需求、临床实践和审评要求反馈到全球开发策略中。中国监管体系在创新疗法审评上的能力提升，为全球管线在中国的同步开发提供了条件。患者可及层面，CGT若进入中国，医院准入、支付模式和患者路径都需要提前规划。拜耳在中国有成熟的商业化体系，诺倍戈、可申达等已上市产品在中国的运营经验，可以为未来CGT产品的准入与可及提供组织基础。现有公开信息中，拜耳尚未披露中国本地的CGT生产设施或专属管线，但“创新策源地”与“全球供应中心”的战略目标，已经为后续布局搭好了框架。双引擎组织、多管线推进、制造平台、与中国生态的对接，这些动作单独看都不算轰动，但放在一起，却构成了一条从科学发现到患者可及的链条。CGT正在重塑医学边界，这个边界能推多远，取决于思想能否转化为疗法，也取决于疗法能否走出实验室、走进医院、走到患者身边。 
