真实世界证据跻身医保准入硬通货，创新药企战略如何调整

真实世界证据跻身医保准入“硬通货”，创新药企如何调整战略？

发布于 2026/8/13 19:00:00（北京时间）

真实世界数据与证据监管动态

摘要

近日，国家医保局发文强调药品质量最终需由患者真实疗效检验，并持续推进集采中选药品的真实世界研究（RWS）。前7批集采中已有83种药品完成评价，全国近百家三级甲等医院参与，患者样本量超30万人。此举标志着真实世界证据在医保准入决策中的作用日益凸显。

AI 主编 · 推荐理由推荐理由

真实世界证据正成为医保准入与集采评价的关键依据，创新药企应尽早布局RWS数据积累，将真实世界研究纳入产品全生命周期策略，以满足监管与支付方对药品实际疗效的更高要求。

五维评分

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性

正文

近日，国家医保局发文提及“药品质量最终要靠患者的真实疗效来检验。医保部门持续组织集采中选药品的真实世界研究（RWS），前7批已有83种药品完成评价，全国近百家三级甲等医院参与，患者样本量超过30万人。”从集采中选药品的RWS起步，医保部门正将这一工具扩展到更广阔的决策场景中。2026年国家医保药品目录调整，RWS产生的真实世界证据（RWE）正式成为医保准入的“硬通货”。

评价体系正在成型

2025年9月，国家医保局发布《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》，在北京、辽宁、江苏等11个省级地区启动为期三年试点，明确21个具体应用场景，涵盖药品首发挂网、医保与商保创新药目录调整、超适应证用药、耗材集采等关键环节。

建立“裁判员”队伍：2026年1月，79家头部医院签约成为“国家可信评价点”，负责开展评价研究，直接服务于医保决策。

制定“游戏规则”：国家医保局医药价格和招标采购指导中心研究起草《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》（以下简称试行《指南》）并向社会公开征求意见，旨在建立全国统一的评价标准。

明确“奖惩机制”：将评价结果与药品的医保准入、续约、定价等直接挂钩。

不止于此，2026年1月，国家药监局正式适用 ICH《M14：使用真实世界数据进行药品安全性评估的非干预性研究：规划、设计、分析和报告的一般原则》，RWS方法论与国际接轨。2月，国家医保局首次提出“参照药”概念——衡量新药在临床疗效、安全性和经济性上是否优于现有治疗手段的标准。

明确了“全生命周期”视野——上市前后、准入前后、续约前后，从临床有效性、安全性、经济性、公平性、可及性、创新性等多维度评估药品综合价值。这意味着医保不再满足于“便宜”，而是追问“值不值”。随着框架完善，真实世界医保综合价值评价将从试点转向制度化，逐步嵌入医保治理全链条。

前景可期痛点尚存

RWS最直接的价值在于医保准入和价格维护。国家医保局已明确，创新药若在谈判前完成高质量RWS并成果入库，谈判时可获弹性激励；准入后每两年续约，RWS结果也是维持或上调支付标准的核心依据。国务院办公厅2026年《关于健全药品价格形成机制的若干意见》明确，企业可根据RWS结果在首发价格基础上适当上调药价。

RWS正从“可选项”变为“必选项”，率先布局的企业将在国谈和集采分层中掌握主动权。更深层的价值在于支付逻辑从“按量付费”转向“按效付费”。对药企而言，RWS也打开了商保“第二支付战场”，在商业健康保险领域，尤其是涉及创新药或高值药品的支付时，药品疗效的RWS数据被用于评估药品的临床价值和经济价值。例如，美国、澳大利亚等国家通过RWS数据支持药品目录的准入决策，并据此制定差异化支付标准。

然而，RWS落地仍面临众多现实挑战。数据层面，真实世界数据（RWD）来源分散、标准不一，数据缺失和编码错误是常态，部分数据集中于三甲医院而缺乏基层样本，难以反映全人群应用价值。方法学层面，缺乏随机性带来的偏倚难以完全消除，不同研究团队采用不同模型可能导致结论差异。当前RWS的应用场景仍主要集中在药品注册上市和医保谈判准入，在集采、临床诊疗路径优化、公共卫生决策等更广阔场景中的价值仍有待进一步探索挖掘。

应对挑战的同时，各方力量加速集结。北京大学设有临床研究所真实世界证据评价中心、循证医学中心；华中科技大学成立同济医学院真实世界研究中心；四川大学华西医院中国循证医学中心是国内循证医学发源地；西安交通大学药品安全与政策研究中心已承担国家科技重大专项课题。海南博鳌乐城的临床急需进口药械“先试先行”政策积累了宝贵的真实世界数据。截至8月5日，已有累计29款临床急需进口药械产品采用乐城真实世界数据辅助评价上市。

药企的战略抉择

创新药企业应将医保准入从上市后动作前置为全生命周期策略——从新药研发后期即开始布局RWD采集，与临床专家共同设计真研方案，围绕临床价值证据、预算影响测算、院内路径适配、商保合作形成可交付的证据包。这不仅是市场准入部门的职责，更应上升为企业层面的战略决策，由研发、医学、市场准入、政府事务多部门协同推进。

此外，RWS的战场正从院内延伸到线上。当创新药通过电商平台触达更广泛的患者群体，平台沉淀的患者搜索行为、购药记录、用药反馈，正成为药品RWE的新来源。但如何系统地采集、整合、治理和分析这些数据，将直接关系到药品在真实世界中的价值评估。

加速明确标准与流程

要让企业从观望者变成参与者，关键在于加速RWS制度化进程，尽快明确标准和流程。比如英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）为药企提供了明确、可预期的证据标准和审评路径，从而降低了不确定性。

从评价体系的建设过程来看，中国实际上也正在朝着这个方向努力。只有制度足够清晰、透明，才能将真研从一个充满不确定性的“勇敢者游戏”，转变为一个药企可预期、可计算的战略投资。更深层的问题是：RWS的价值究竟由谁来定义？在企业、医保、医院三方博弈中，RWS报告其实是企业为自己产品出具的“价值证明”，本质上不具备中立性。国家医保局推进评价点网络和系列指南，正是试图解决这一结构性矛盾——将“企业自证”转变为“行业共证”。但这一转变能否成功，取决于评价标准是否公开透明以及评价结果是否真正影响决策，两者缺一不可。

版式：余远泽

编辑：陈丽娜

校对：范晓艳

审核：马飞