真实世界证据与临床试验在幼年特发性关节炎中的比较研究

Comparing Real‐World Evidence With Clinical Trials in Juvenile Idiopathic Arthritis

发布于 2026/10/6 16:35:54（北京时间）

作者：Stephen J. Balevic、Timothy Beukelman、Thomas Phillips、Colleen Correll、Ann McMahon

摘要

ISPE旗下期刊《Pharmacoepidemiology and Drug Safety》2026年10月刊发表研究，系统比较真实世界证据（RWE）与临床试验在幼年特发性关节炎（JIA）疗效评价中的证据质量、适用性与局限性，为RWE支持儿科罕见病审评提供参考依据。

该研究直接支撑RWE替代或补充临床试验的证据构建，建议药企在儿科罕见病适应症申报时借鉴此方法学框架，强化真实世界数据在审评沟通中的说服力。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性