CASGEVY获批用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CASGEVY用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。这一批准标志着在罕见血液疾病治疗领域的重要进展，为患者提供了新的治疗选择。中国药企应关注此药物的适应症及其在美国市场的表现，同时评估是否需要调整自身在相关疾病领域的研发策略或市场布局。