Vertex百亿美元押注罕见病，收购两款新药
100亿美元砸向罕见病，Vertex看中了哪两款药？
摘要
2026年7月7日，据罕见病信息网报道，Vertex制药公司宣布将投入高达100亿美元，用于收购两款罕见病治疗药物。此举旨在扩充其在罕见病领域的研发管线，具体药物名称及适应症尚未完全披露。交易预计在年内完成，将显著影响罕见病治疗格局。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
Vertex巨额收购罕见病药物，预示该领域并购热潮，药企应关注其管线布局，评估潜在竞争与合作机会。
五维评分
正文
7月6日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布将以每股85美元、总计约100亿美元的现金收购Crinetics Pharmaceuticals。
这笔交易瞄准Crinetics旗下的两款核心药物——已上市的PALSONIFY®（帕妥索汀，paltusotine）和处于III期临床的Atumelnant。
帕妥索汀是目前全球唯一一款每日口服一次的成人肢端肥大症治疗药物。
2025年9月获得美国FDA批准上市，最近又拿到了欧洲药品管理局（EMA）的上市许可，目前仍在全球其他国家和地区走审评流程。
另一款药物atumelnant是一种每日口服一次的促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，目前针对先天性肾上腺增生症（CAH）的III期临床试验正在推进中。II期临床数据显示，患者在服用atumelnant后，只需配合生理替代剂量的糖皮质激素，就能把过量的雄激素水平压到接近正常范围。这种独特的机制让它在CAH治疗领域处于领跑位置，且整体耐受性良好，迄今为止尚未出现与治疗相关的严重不良事件。
从收入端来看，帕妥索汀在肢端肥大症市场有望成长为一款重磅炸弹级产品；atumelnant如果能在CAH领域获批，长期看也是一个数十亿美元级别的机会，而且它在库欣综合征上的应用潜力还能带来额外的优势。Vertex方面估算，这两款药物在峰值销售期有望合力贡献超过50亿美元的年收入。
消息公布后，Crinetics股价盘后暴涨100%。
推 荐 阅 读
