本月核心洞察：全球各监管机构持续改革，在审评端，各国监管机构正对整个审评流程进行逐步优化重构，滚动审评、同步评估等工具加速落地，推动审评提速增效。在产业端，创新药定价，知识产权保护等方面是各国产业安全保护竞争博弈的主要方向。在技术端，AI技术正从概念验证加速向产业基础设施转型，数据孤岛、基础设施缺失等瓶颈问题被提上政策议程，各国围绕数据治理、非动物模型、生成式AI监管等前沿领域密集布局，以期抢占下一轮技术竞争的先机。
“加速IND”改革试点：FDA明确提出，美国早期临床开发效率已显现竞争劣势——I期临床试验周期长于海外，IND申报存在要求模糊、材料冗余、整体打包提交等制度堵点。为此，FDA推出“加速IND试点”方案，通过滚动审评，引进科学合作方等手段提前识别问题，缩短临床试验启动时间，以提高审评效率，提升美国早期临床开发竞争力。
正式固化六类会议机制：FDA发布《FDA与PDUFA产品申办者或申请人之间的正式会议》指南，落实PDUFA再授权会议管理目标，正式固化Type A、Type B、Type B（EOP）、Type C、Type D、INTERACT六类会议，配套混合面对面、虚拟、电话、书面四种形式。轻量化的Type D和面向首次人体试验前早期创新的INTERACT会议从草案转为正式制度，实现窄议题快速反馈与复杂研发难题的早期沟通。
CGT产品36项问答指南定稿：FDA定稿发布细胞与基因治疗产品开发问答指南，覆盖全链条监管要点，从CMC资料、动物模型选择、有效性证据等方面给出细化建议，同时厘清各种实操问题，为创新药械研发和申报提供清晰的监管路径。
PhRMA呼吁PDUFA VIII尽快授权：PhRMA发布声明，肯定了PDUFA自1992年实施以来使超70%新药率先在美国获批，PDUFA VIII协议通过更早、更频繁的FDA反馈机制压缩审评周期，吸纳新型证据与技术适配，呼吁国会尽快完成重新授权，留住本土创新优势。
联合临床评估（JCA）资格核查工具上线：欧委会上新JCA资格核查工具，EMA同时发布联合临床评估早期信息更新指南，明确临床评估与上市申请程序同步启动，需在EMA的意向书中声明产品是否属于JCA范围，并通过IRIS门户提交。目前该计划主要针对肿瘤新药和先进疗法，计划将于2028年扩展至孤儿药，2030年覆盖所有产品。批准后变更监管信赖试点中期评估：EMA与WHO联合发布《药品批准后变更监管信赖审评试点中期评估报告》，报告显示近80%国家审评周期减半，但受到各国法律、资源约束等影响，参与不均衡的问题仍然存在，后续欧盟将持续探索该模式，力求提高审评效率，降低药物短缺风险。美方密集施压德国创新药支付体系：PhRMA援引安永研究简报《High-Income Countries Under-Spend on Innovative Medicines》，认为多数高收入国家对创新药的支付水平预期收入不匹配，压低创新药支付，对其本国药物可及性及美国的研发成本带来负担。同月，PhRMA、ITIF向美国贸易代表办公室提交书面意见，回应301调查，认为德国依托AMNOG药品定价报销体系，通过不合理的临床获益评估、以老旧药物及仿制药作为定价参照、实施长期药品价格冻结、叠加多层法定强制返利等管控手段，系统性压低创新药价格，属于不合理贸易做法，2026年新医保法案出台后情况更甚。呼吁美国贸易代表尽快与德国展开贸易谈判，敦促其修改相关系列政策，建立双边履约监督机制，以具有约束力的双边协议解决德国对创新药支付不足的问题。生物安全法案域外传导效应受关注：BIA认为美国的《生物安全法案》产生的域外传导效应可能会给英企带来尽职调查与合同风险，即使未直接获得美国政府资金，但在供应链涉及关联中方的CRO、CDMO等供应商的情况下也可能被美方要求增设合同保护条款，对投资机会、销售渠道及后续投融资价值带来影响，因此提醒英企持续关注供应商风险。BIO强调知识产权价值，反对参考定价：BIO相关研究显示，生物技术知识产权兼具重大经济与社会价值——美国专利商标局报告显示知识产权密集产业拉动大量GDP与高薪岗位；美国商会分析表明每1美元医药研发投入可产生27美元社会价值，呼吁强化专利保护。BIO同时向参议院药物价格工作组提交意见，反对扩大政府药品定价管控及国际参考定价，认为此举抑制创新。此外，BIO指出HHS拟推的GLOBE和GUARD方案忽视了中小生物技术公司对外授权的现实——企业对外授权后丧失海外定价控制权，叠加各国价格保密法规，实操难度大，将冲击研发资金来源。ICH采纳M16，推动质量申报结构化转型：ICH采纳M16《结构化产品质量申报（SPQS）》概念文件，配合修订中的新CTD（M4Q(R2)），旨在解决当前质量申报中非结构化文本、格式不统一、数据互操作性差等痛点。项目包含核心指南、技术附录及实施材料，推动质量申报由文档向结构化数据集转型，为AI辅助审评和监管数据互通奠定基础。FDA就生成式AI医疗设备监管公开征询：FDA发布生成式AI医疗设备监管讨论文件，提出双轴风险评估框架、以胜任力评估为核心的上市前评价路径、风险匹配的上市后监测等监管构想，面向多方公开征求意见；同时，发布《临床研究中数字化衍生测量工具的开发和使用的关键考量》白皮书，针对临床研究中的数字化衍生测量工具（DDM）提出包含确认、分析验证、临床验证的三维递进验证框架，为开展数字化工艺验证提供重要指引。英国投入2000万英镑推进非动物模型：英国投入2000万英镑在剑桥设立临床前转化模型中心，已选定资助9项NAM替代动物试验，包含2个AI工具，旨在替代传统动物试验、加快新药研发并压缩成本，目标推动至少两项技术落地用于MHRA监管审评；MHRA已开放对非动物试验数据提前审评，当地动物试验数量呈下降态势。数据基础设施成为AI规模化关键瓶颈：BIA发文指出，生命科学领域AI技术多停留在试点阶段的瓶颈原因主要是数据孤岛、数据溯源不完善等问题，而其向规模化实际应用转换重要因素是搭建统一互通，具备治理能力的数据底座。BIO 2026大会研讨指出，生成基因组学有望提升临床试验成功率，但模型落地需要建立科研人员信任。当前相关基础模型尚处于临床前早期阶段，行业应多采取多元布局、合作共建的投资策略，重视技术实际决策价值而非仅追求运算速度。ABPI发布报告，针对政府拟投入5亿英镑建设的健康数据研究服务（HDRS）提出诉求，指出NHS健康数据极具价值但长期碎片化，呼吁实现全英全科医疗数据覆盖、标准化关联、可预期且具备商业竞争力的数据访问服务，同时将公众信任与隐私保护纳入制度设计，以此释放健康数据研发价值，巩固英国生命科学全球竞争力、吸引研发投资。保险公司向医疗全价值链延伸：BCG基于对全球头部健康保险机构高管访谈发布文章，险企正从理赔支付向医疗服务统筹方转型，向预防、筛查、诊疗、康复等全链条延伸。可通过数字服务、合作联盟、自建医疗机构等模式布局，需在服务交付、用户引导、业务整合度等五大维度做好战略设计，并充分考量各国监管约束。
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