欧盟发布首款基因疗法联合临床评估报告

欧盟委员会于2026年9月发布首款先进治疗药物（ATMP）联合临床评估报告，针对诺华基疗法Itvisma（用于脊髓性肌萎缩症）。该报告由EU-HTA联合评估团队完成，首次揭示基因治疗产品在临床证据整合方面的独特挑战，包括长期随访数据缺失、罕见病终点选择等争议。EU-HTA条例将于2025年底全面实施。