杭州抢占小核酸药物研发高地

摘要
杭州正迅速成为小核酸药物研发的热点城市,吸引了众多国内外药企和投资机构的关注。此次动态反映了杭州政府对生物医药产业的大力支持,以及该地区在小核酸药物领域的快速发展。小核酸药物作为一种新兴的治疗手段,其研发和生产涉及复杂的法规和技术要求,对于相关企业而言,了解和遵守当地及国际的监管政策至关重要。此外,随着杭州在这一领域的崛起,预计将对国内乃至国际的小核酸药物市场产生重要影响。
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中国药企和监管从业者应关注此信息,因为它揭示了小核酸药物研发领域的重要趋势和潜在市场机遇,同时强调了合规性的重要性。
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正文
全行业翘首以盼的小核酸风口,已然到来。
当前,行业已形成普遍共识:核酸药物是继小分子、抗体药物之后的第三代药物变革浪潮。然而,在产业快速升温的当下,行业始终存在核心思辨议题:本轮赛道的骤然升温,究竟是技术迭代驱动的确定性产业变革,还是资本助推的阶段性市场热潮?是生物医药创新演进的必然走向,还是行业炒作催生的泡沫幻影?这道辨题,值得深耕行业多年的从业者反复叩问。
要回答这个问题,需要拆解两层逻辑,即赛道的确定性究竟从何而来?如何真正接住这波机遇?
6月下旬,天津,由杭州市投资促进局主办的2026杭州核酸产业推介会在此召开。十余家国内头部核酸药企创始人悉数到场。他们以“开放麦”的形式轮番上阵,讲技术、谈判断、说需求,在坦诚的碰撞中勾勒核酸产业的当下与未来。
热度之下,硬币的另一面同样清晰:临床管线在扩容,重磅BD在发生,但企业融资依然艰难,产业集聚仍需成势,监管审评仍在探路,递送系统与CMC工艺放大的高墙,让研发成本居高不下。这些痛点,单靠企业自身难以跨越,需要产业生态的系统性支撑——从源头创新到临床转化,从资本陪跑到政策护航,缺一不可。而杭州,正是带着这套“系统性解法”走进了聚光灯下。
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“中国企业凭借完整的产业链、丰富的临床资源和强大的创新能力,有望在这一轮浪潮中实现弯道超车,成为全球核酸药物产业的重要力量。”讨论会上,一位与会嘉宾的发言引发了全场共鸣。这并非盲目的乐观,而是基于对产业周期的深度复盘。
纵观小核酸产业发展历程,赛道曾历经低谷,完成了技术、资本、市场的全方位行业洗牌。真正的转折出现在2017—2018年,彼时全球首款siRNA药物获批上市,递送技术、化学修饰等核心底层技术实现突破性优化,彻底破解了长期制约行业发展的核心技术难题,为赛道复苏奠定坚实基础。
跨国药企的入场节奏,恰好验证了这一转折的含金量。它们风险偏好普遍审慎,仅在赛道技术成熟、发展确定性明确后才会集中布局。绝大多数跨国药企均在2017年技术突破后入局,整体布局可分为三大类型:一是深度押注型,不仅搭建基础技术合作平台,同步通过大额并购、全资收购等方式深度绑定赛道核心资源;二是细分深耕型,依托自身优势疾病领域精准布局,聚焦细分赛道构建核心壁垒;三是观望等待型,目前仍有跨国药企保持审慎观望节奏,尚未开展大规模研发与资本投入,赛道格局仍存在较大重塑空间。
从核心递送技术迭代维度,可清晰划分小核酸赛道的发展阶段与竞争焦点。当前肝脏靶向递送技术已全面迈入平台化成熟阶段,技术体系趋于完善,赛道竞争进入中场,同质化竞争逐步加剧。而行业未来下半场的核心竞争重心,将全面转向肝外全身递送技术,覆盖中枢神经、肌肉、肺部、脂肪、骨骼、心脏、肾脏、眼科、皮肤等全身各类组织器官。
结合头部企业未来一年临床里程碑规划与核心数据披露节点,当前一、二级市场高度聚焦四大赛道催化主线,分别为双靶点核酸分子创新、减重赛道、LPA/肾病/乙肝大病种从0到1临床突破、CNS中枢神经全身给药技术突破。
赛道方向已经明确,这是一场不容错过的产业盛宴。但当聚光灯从全球叙事拉回到中国版图,一个更现实的问题浮出水面:在这场竞速中,谁能为创新企业提供从实验室到产业化最完整的生态支撑?这场讨论,最终将目光指向了同一座城市——杭州,在这波新浪潮已率先入局。
风口已至,但真正决定终局的,从来不是风的大小,而是谁在脚踏实地地修路。
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“你负责茁壮成长,我负责阳光雨露。”这句流淌在杭州城市基因里的产业服务理念,正成为杭州市政府服务生物医药企业最笃定的承诺。
当小核酸赛道的全球竞赛进入白热化阶段,杭州给出的回答是:打造“核酸药谷”,以全产业链资源的系统性集聚,辅以政府配套政策与产业要素的精准滴灌,逐一击破核酸药产业发展的各类痛点。
2025年4月,依托中国科学院杭州医学研究所,浙江省首个核酸药物产业集聚区“杭州核酸药谷”在杭州医药港正式开建。药谷区位优势得天独厚,距机场和高铁站均在半小时车程之内;药谷内部,创新服务中心、小试研发中心、中试生产基地等基础设施一应俱全,可满足核酸药项目从早期研发到中试生产的全阶段需求。
杭州的底气,首先源于深厚的产业积淀与硬核的城市实力。这座面积与人口均居全国前列的城市。在生物医药领域,杭州的产值与上市企业数量、独角兽企业数量都位于全国前列;而且这片创新产业沃土,早已被国际巨头验证,辉瑞、默沙东、强生等跨国药企已在杭州设厂或布局研发中心。
更为关键的是战略层面的超前布局。浙江省于2023年将核酸药物列为三大科创高地之一,杭州市同年即出台三年行动计划,明确由钱塘区作为核心承载地,同步打造“中国医药港”与“杭州核酸药谷”。政府从“建家园、备粮草、配服务”三个维度构筑支撑体系:核酸药谷正式启航,为产业提供物理承载空间;设立首期20亿元、陪伴周期长达20年的“润苗基金”,坚定“投早、投小、投硬科技”……这种从顶层设计到执行落地的连贯性,在全国范围内并不多见。
因此,产业的集聚效应正在加速显现。一组数据可以看到,截至目前,“杭州核酸药谷”已落户30余家核酸药企,覆盖从早期研发、临床研究到生产销售的全链条,形成了国内少有的核酸产业生态。杭州的核酸产业版图,正在加速合拢。
产业成果的落地速度同样令人瞩目。2025年以来,杭州核酸药企接连取得突破性进展,比如海昶生物的HC016成为国内首个实现中美双报双批的LNP递送TLR9激动剂项目,I期临床研究进展顺利;浩博医药开发的AHB-137有望实现慢性乙型肝炎的临床治愈,全球II期临床试验及中国大陆III期临床试验已经开启……而且杭州也备受核酸赛道上的头部玩家青睐。就在今年5月,中国医药百强企业悦康药业与钱塘区签约,将总投资10亿元的核酸药物基地项目落户杭州医药港。悦康药业组建了500余人规模的国际化研发团队,产品突破多项核心专利壁垒。
产学研深度融合,是杭州突围的另一把钥匙。中国科学院杭州医学研究所通过推行双聘PI、科学家与临床医生联合攻关机制,构建起“基础研究—转化研发—临床验证”三位一体的创新研发模式,与附属肿瘤医院深度“所院融合”,打通了从实验室到病床的完整通道。目前,全球首个核酸适体药物偶联物(ApDC)获美国FDA孤儿药认定,首个核酸适体核素造影剂进入临床试验。而为了打通“科研—转化—产业”的最后链路,钱塘区联合社会资本组建了总规模达10亿元的核酸药物专项基金矩阵,与首期20亿元的“润苗基金”形成接力,力争在最短时间内将实验室的突破转化为临床患者的获益。
在全力打造人工智能第一城的进程中,杭州还在积极探索生物医药与数字经济深度融合的新路径,加快培育全国领先的AI制药、医疗数据与智慧医疗生态。目前,可以看到亦有不少成果,国家人工智能应用中试基地(医疗)已落户杭州,可为核酸药物的AI辅助设计与验证提供从概念到中试的“国家队”支撑。这意味着,杭州的核酸产业版图不仅在横向加速合拢,更在纵向向智能化、数字化的深水区延伸。
当产业变革的浪潮与城市战略的远见交汇,杭州正在书写的,不仅是一座城市的产业突围故事,更是中国小核酸产业从跟跑到并跑、乃至领跑的时代注脚。
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